Dyne Therapeutics 是一家临床阶段公司，专注于为患有遗传性神经肌肉疾病的人提供改变生活的治疗方法，今天，该公司公布了其正在进行的 1/2 期 DELIVER 试验的新的长期临床数据，该试验对 DYNE-251 进行了研究，结果表明，在选定的注册剂量 20 mg/kg Q4W（近似 PMO 剂量）下，患者获得了前所未有且持续的功能改善。
DELIVER 试验正在评估 DYNE-251 对适合进行外显子 51 跳跃的杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者的疗效，该试验的最新结果将于本周在 2025 年肌营养不良症协会 (MDA) 临床和科学会议上公布。
DELIVER 1/2期试验报告的主要发现包括：
- 功能： 分别在 12 个月和 18 个月时，20 mg/kg（选定注册剂量）和 10 mg/kg1 DYNE-251 Q4W 队列中观察到多个功能终点相对于基线的显著且持续的改善。功能评估包括步速 95 百分位数 (SV95C)、北极星步行评估 (NSAA)、10 米步行/跑步时间 (10-MWR) 和从地面起立的时间。
- 从 6 个月的时间点开始，在 DELIVER 10 mg/kg 和 20 mg/kg 组中观察到的 SV95C 相对于基线的变化超过了已发布的建议最小临床重要差异 (MCID)。
- SV95C 是衡量患者正常日常环境中步行能力的数字化客观结果测量指标，被接受为欧洲 DMD 临床试验的主要终点。
- 肌营养不良蛋白表达： 如之前报道的那样，对于接受外显子 51 跳跃治疗的 DMD 患者，DYNE-251 显示出前所未有的近全长肌营养不良蛋白表达（通过蛋白质印迹法测量）。在 6 个月的时间点，接受 20 mg/kg DYNE-251 Q4W 治疗的患者的平均绝对肌营养不良蛋白表达为正常值的 8.72%（根据肌肉含量调整）。Dyne 已确认，美国食品和药物管理局使用肌营养不良蛋白作为替代生物标志物以加速审批的先例仍然有效。
- 安全性和耐受性： 根据参加 DELIVER 试验的 54 名参与者的数据，DYNE-251 显示出良好的安全性。自 2024 年 11 月 21 日提供的上一次更新以来，安全性保持不变，并且没有观察到新的治疗相关严重不良事件。
- 迄今为止，在 77.1 个患者年的随访期内，已经施用了 970 剂研究药物，其中一些患者的随访时间长达约 2.5 年。
- 迄今为止，已施用 546 剂 20 mg/kg 剂量水平的研究药物。
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