Dyne Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予DYNE-251突破性疗法认定，用于治疗可进行51号外显子跳跃疗法治疗的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。该认定基于正在进行的DELIVER临床试验的数据。
DYNE-251：突破性疗法认定
Dyne 首席医疗官 Doug Kerr 医学博士表示：“DYNE-251 获得突破性疗法认定，证明了其作为下一代疗法的潜力，旨在为杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者带来有意义的功能改善。对于这些患者，外显子 51 跳跃可导致产生近乎全长的抗肌萎缩蛋白。正如我们之前披露的，DYNE-251 已证明在 18 个月内持续保持功能改善，这通过起身时间和步幅速度第 95 百分位数等关键指标来评估。观察到的近乎全长的抗肌萎缩蛋白表达水平标志着我们向前迈出了重要一步，有望为患者带来有意义的益处。”
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