当杜氏肌营养不良症患者家庭努力让孩子恢复健康时，以治愈儿童为主要使命的制药公司却专注于年底的利润。当研究公司分析杜氏肌营养不良症市场时，制药公司计算自己的收入。没有人想到那些无法获得药物的孩子。
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杜氏肌营养不良症 (DMD) 是影响儿童（主要是男孩）的最严重和最常见的遗传性疾病之一。这种渐进性肌肉萎缩症会导致力量和功能严重丧失，最终导致患者只能坐在轮椅上，并面临早逝，通常在二十几岁或三十几岁时。对于受 DMD 影响的家庭来说，挣扎的不仅仅是情感和身体；还在于支付高昂的治疗费用。
然而，尽管患者及其家属迫切希望获得改变生活的疗法，但在投资者和生物技术行业中，情况却截然不同。杜氏肌营养不良症市场尽管具有悲剧性的影响，但已成为投资者越来越有利可图的行业，投资者正在利用该市场的快速增长获利。但随着治疗和试验数量的增加，出现了一个令人不安的现实：科学进步与患者可及性之间的差距正在扩大。
DMD 基因治疗费用为 300 万美元
一次治疗花费300万美元正常吗？
目前还没有任何治疗方法能够彻底治愈杜氏肌营养不良症。 那么花费 300 万美元进行一种尚不知道其疗效能维持多久的治疗方案是否合理呢？[阅读更多： Sarepta 重申 2025 年产品净收入总额将达到 $30 亿美元]
一种只能使用一次且效果尚不清楚的DMD基因疗法要花费300万美元，这在你看来很正常吗？
药企是否在每个国家都申请基因治疗许可证？
我们多次给开发基因疗法的公司和分销该疗法的公司写信！你知道他们怎么回复的吗？
没有什么！
我们多次询问他们已在哪些国家申请了执照、尚未在哪些国家申请以及原因，但从未得到答案！
治疗的希望
DMD 患者的希望在于新兴疗法的潜力，这些疗法可以减缓或逆转疾病的进展。在过去十年中，基因疗法、外显子跳跃药物和其他旨在控制 DMD 破坏性影响的创新方法的研究和开发取得了长足的进步。这些疗法为几代人以来一直面临着无法治愈的疾病的严峻预后的患者和家庭带来了新的希望。
例如，Elevidys、Exondys 51 和 Vyondys 53 等治疗方法已获得 FDA 的批准，标志着 DMD 治疗领域的重要里程碑。这些药物旨在改变患者的潜在基因突变，为控制病情迈出了重要一步。此外，CRISPR 等开创性的基因编辑技术有望通过直接针对和纠正导致疾病的基因突变来提供长期解决方案。[阅读更多： 关于 Elevidys 的常见问题解答]
然而，尽管取得了这些突破，患者在获得这些治疗方面仍面临许多障碍。高昂的费用、有限的可用性和保险挑战是主要障碍，导致许多家庭无法获得救命的护理。即使有治疗方法，其有效性仍存在争议，因为它们可能不适用于所有患者或可能有严重的副作用。确保公平获得这些治疗的挑战是 DMD 社区面临的一个紧迫问题。
投资者利用不断增长的市场
虽然患者在获得急需的治疗方面面临艰巨的挑战，但金融界正在关注杜氏肌营养不良症市场的快速增长。根据最近的报告，杜氏肌营养不良症市场预计将在未来十年内实现大幅增长，这得益于对治疗研究、开发和商业化投资的增加。[阅读更多： 到 2033 年杜氏肌营养不良症市场规模将达到 $52 亿美元]
这一增长吸引了众多生物技术公司和制药巨头进入 DMD 领域，他们渴望开发下一个突破性治疗方法并利用利润丰厚的市场机会。DMD 疗法的高投资回报潜力是不可否认的，因为随着新药获得批准并且患者蜂拥而至，该行业预计将带来数十亿美元的收入。
然而，这种商业化热潮引发了人们对该行业优先事项的道德问题。投资者关注 DMD 治疗的经济方面，而不是患者在现实世界中的可及性和可负担性，这一事实越来越令人担忧。尽管临床试验和药物批准数量众多，但许多 DMD 患者的现实是被排除在外，因为由于财务、地理和监管障碍，治疗仍然遥不可及。[阅读更多： 接受 DMD 基因治疗的挑战：地理决定命运吗？]
创新与获取之间的脱节
尽管 DMD 治疗市场不断增长，但患者的现实情况却截然不同。随着新疗法的开发，它们的价格往往高得惊人，导致保险覆盖和获取方面出现挑战。例如，虽然有希望的疗法可能会延长寿命或改善生活质量，但通常只有那些负担得起的人或保险计划提供广泛覆盖的人才能获得这些疗法。这让许多家庭陷入了困境，尽管存在潜在的解决方案，但救命的治疗却遥不可及。
制药行业并非唯一应受指责的行业，因为监管和政策障碍以及医疗保健系统的复杂性使问题进一步复杂化。此外，许多此类治疗方法仍处于早期开发阶段，尚未证明对所有患者都有效。但随着公司继续开发和销售这些药物，确保公平获得药物的负担仍然落在公共医疗保健系统和政策制定者的肩上。[阅读更多： 询问您所在国家的 DMD 协会：杜氏肌营养不良症治疗何时会来到我们国家？]
呼吁平衡：创新与无障碍
杜氏肌营养不良症患者的现实状况与科学创新的承诺相差甚远，令人沮丧。虽然杜氏肌营养不良症市场为投资者提供了巨大的潜力，但至关重要的是，对话中还应关注这些疗法对最需要的人的负担能力和可及性。
DMD 社区必须倡导提高定价透明度、提供更多经济实惠的选择以及加强救命治疗的保险覆盖范围。政府、卫生系统和私营公司需要通力合作，确保医疗进步不仅能带来利润，而且能让各个社会经济水平的患者都能获得并受益。
结论
总之，虽然杜氏肌营养不良症患者仍然对更美好的未来充满希望，但杜氏肌营养不良症市场的快速增长是一把双刃剑。一方面，它承诺提供大量可能改变患者生活的新疗法。另一方面，它凸显了创新速度与患者获得这些治疗的能力之间的差距。弥合这一差距不仅需要科学进步，还需要齐心协力，让所有受杜氏肌营养不良症影响的人都能获得、负担得起并有效治疗这些进步。治疗的希望不应只是少数人的梦想，而应成为许多人的现实。
请与您关注的协会、您为孩子检查的医生、您支持的政治家、您周围的 DMD 患者以及制药公司分享此文章。
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