Capricor Therapeutics是一家致力于开发转化细胞和外泌体疗法治疗罕见疾病的生物技术公司，该公司今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其领先的细胞疗法候选药物Deramiocel（CAP-1002）孤儿药资格认定，用于治疗贝克尔肌营养不良症（BMD）。该资格认定增强了Capricor的战略地位，使其能够推进一个针对肌营养不良症心脏和骨骼并发症的全整合平台，并拓展其领先资产的商业潜力。 什么是 Deramiocel？CAP-1002 有什么作用？ –
Capricor Therapeutics 信心满怀
- 美国 FDA 授予 Deramiocel 孤儿药资格，用于治疗贝克尔型肌营养不良症，扩大 Capricor 在神经肌肉疾病领域的应用范围
- Capricor 药物在成功通过 FDA 上市前检查后，仍有望于 2025 年 8 月 31 日（即处方药使用者付费法案 (PDUFA) 中针对杜氏肌营养不良症的 Deramiocel 药物的上市日期）顺利上市
贝克尔型肌营养不良症 (BMD) 与杜氏肌营养不良症 (DMD) 类似，是一种进行性 X 连锁神经肌肉疾病，随着时间的推移会导致严重的骨骼肌和心肌功能衰退。Deramiocel 的开发旨在解决该疾病病理学的两个方面，包括心肌病。心肌病是 BMD 和 DMD 患者发病率和死亡率的主要原因。
Capricor 针对 DMD 中的 Deramiocel 的生物制品许可申请 (BLA) 仍在优先审查中，PDUFA 目标行动日期为 2025 年 8 月 31 日。
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