Capricor Therapeutics 是一家开发用于治疗罕见疾病的转化细胞和外泌体疗法的生物技术公司，今天宣布已完成与美国食品药品监督管理局 (FDA) 的中期审查会议，该会议针对该公司的生物制品许可申请 (BLA)，寻求对研究性细胞疗法 deramiocel 的全面批准，用于治疗诊断为杜氏肌营养不良症 (DMD) 心肌病的患者。
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Deramiocel FDA 是否获得批准？
会议期间，FDA 表示审查委员会未发现任何重大缺陷，并且该计划有望在 2025 年 8 月 31 日的处方药用户付费法案 (PDUFA) 行动日期前完成。FDA 还确认了召开咨询委员会会议的意图，尽管尚未确定正式日期。
Deramiocel 是什么？
Deramiocel (CAP-1002) 由同种异体心脏球衍生细胞 (CDC) 组成，CDC 是一类稀有的心脏细胞群，临床前和临床研究表明，它们在杜氏肌营养不良症 (DMD) 等营养不良症患者中，发挥强大的免疫调节和抗纤维化作用，有助于维持心脏和骨骼肌功能。—— 阅读更多： 什么是 Deramiocel？CAP-1002 有什么作用？
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