Satellos Bioscience 是一家公共生物科技公司，致力于开发新的小分子治疗方法，以改善肌肉疾病和障碍的治疗。该公司今天宣布，它已经完成了在健康志愿者中进行 SAT-3247 第 1 期临床试验的所有四个多次递增剂量 (MAD) 队列的招募。
Satellos 联合创始人兼首席执行官 Frank Gleeson 表示：“我们 1 期试验中健康志愿者招募的完成，标志着我们为退行性疾病患者开发变革性疗法的使命中的一个重要里程碑。我们认为 SAT-3247 是一种新颖、耐受性良好且更有利的治疗选择，作为一种口服、每日一次的疗法，旨在恢复所有 DMD 患者的肌肉再生和修复，无论是作为独立药物还是辅助疗法使用。这一进展为我们在即将举行的大型医学会议上展示第一批 1 期数据奠定了基础，并推进了我们为 DMD 社区提供有意义的解决方案的承诺。”
SAT-3247 公告摘要
- 公司仍计划于 2025 年第一季度在即将召开的大型医学会议上报告该研究健康志愿者部分中单次和多次递增剂量 (SAD 和 MAD) 队列的 1a 期数据
- 针对 DMD 患者的 1b 期试验正在进行中，计划在 2025 年第一季度招募最多 10 名经基因确诊患有 DMD 的成年志愿者
- 第 2 阶段 IND 申请有望于 2025 年第一季度末提交
关于 SAT-3247 第一阶段
1 期临床试验由两个部分组成。在第一部分中，72 名健康志愿者参加了一项盲法、随机、安慰剂对照、交错、平行设计研究，以评估 SAT-3247 的安全性和药代动力学特性。参与者被随机分配到五个 SAD 队列、四个 MAD 队列和一个食物效应剂量队列中。第二部分，即试验的 1b 期部分，目前正在进行中。多达 10 名经基因证实患有 DMD 的成年志愿者将参加为期 28 天的开放标签单剂量队列，以评估患者的安全性和药代动力学特性并探索潜在的药效学标志物。
什么是 SAT-3247
SAT-3247 是一种专有的口服小分子药物，由 Satellos 开发，是一种再生杜氏肌营养不良症 (DMD 或 Duchenne) 和其他退行性或损伤性疾病中丢失的骨骼肌的新型治疗方法。Satellos 正在推进 SAT-3247 作为 DMD 的潜在治疗方法，与肌营养不良蛋白无关，也与外显子突变状态无关。
