Nadir hastalıkların tedavisi için dönüştürücü hücre ve ekzosom bazlı tedaviler geliştiren bir biyoteknoloji şirketi olan Capricor Therapeutics, bugün Duchenne kas distrofisi (DMD) kardiyomiyopatisi teşhisi konan hastaların tedavisinde kullanılmak üzere araştırma aşamasındaki bir hücre tedavisi olan deramiocel için tam onay almak amacıyla ABD Gıda ve İlaç Dairesi'ne (FDA) Biyolojik Lisans Başvurusu'nun (BLA) sunulmasının tamamlandığını duyurdu. Peki Deramiocel nedir ve ne işe yarar?
Deramiocel Nedir?
Capricor Therapeutics tarafından geliştirilen Deramiocel (CAP-1002), kas dejenerasyonu ve güçsüzlüğü ile karakterize şiddetli ve ilerleyici bir genetik bozukluk olan Duchenne Musküler Distrofi (DMD) için araştırılan umut verici bir tedavi yöntemidir.
Etki Mekanizması
Deramiocel, kardiyak kaynaklı mezenkimal kök hücrelerden (MSC) türetilen hücre bazlı bir terapidir. Bu kök hücreler, kas onarımını ve rejenerasyonunu destekleyen faktörleri salgılama yeteneğine sahiptir. Deramiocel'in amacı, bu kök hücrelerin rejeneratif özelliklerini kullanarak iltihabı azaltmak, doku onarımını teşvik etmek ve DMD'den muzdarip bireylerde hasarlı kas dokusunu potansiyel olarak yenilemektir.
Deramiocel'in DMD'de Potansiyel Kullanımının Temel Noktaları:
- Hücre Bazlı Terapi: Deramiocel, kalp dokusundan izole edilen ve daha sonra işlenip hastalara verilen kök hücreleri kullanır. Mezenkimal kök hücrelerin, iltihabı azaltan ve kas rejenerasyonunu uyaran proteinler ve sitokinler salgılayarak iyileşmeyi desteklediği düşünülmektedir.
- Kas Yenilenmesini Hedefleme: DMD, iskelet kaslarında ilerleyici hasara ve zayıflığa yol açar. Deramiocel, vücudun doğal iyileşme süreçlerini uyararak ve kas hücrelerinin hayatta kalmasını ve büyümesini teşvik eden bir ortam yaratarak kas dokusunun yenilenmesine yardımcı olabilir.
- Hastalığın İlerleyişini Yavaşlatma Potansiyeli: Deramiocel, iltihabı gidererek ve kas dokusunun onarımını destekleyerek, DMD'deki kas dejenerasyonunun ilerlemesini yavaşlatmaya yardımcı olabilir ve bu da hastaların hareket kabiliyetini ve yaşam kalitesini artırabilir.
- Nasıl Uygulanır:Hücreler genellikle enjeksiyon yoluyla uygulanır ve bu sayede hasarlı kas dokularına ulaşarak onarıcı faktörlerin salınması sağlanır.
Capricor Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofi Tedavisi İçin Deramiocel İçin ABD FDA'ye Biyolojik Lisans Başvurusunu Tamamladı
Son güncellemelere göre, Capricor Therapeutics, Deramiocel'in DMD için güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek üzere klinik deneyler yürütüyor. Bu deneylerden elde edilen sonuçlar, bu tedavinin Duchenne Musküler Distrofisi olan bireyler için uygulanabilir bir tedavi seçeneği olup olmayacağını belirleyecek.
Etkili olduğu kanıtlanırsa Deramiocel, DMD tedavisinde önemli bir ilerleme sağlayabilir ve bu zorlu durumdan etkilenen hastalara ve ailelerine yeni bir umut sunabilir.
Daha fazla bilgi edin: Capricor Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofi Tedavisi İçin Deramiocel İçin ABD FDA'ye Biyolojik Lisans Başvurusunu Tamamladı
