Saçma Mutasyon Haberleri, Araştırmaları ve Makaleleri

Hakkımızda

Çocukların tedavi edilebilir bir hastalıktan ölmesini istemiyoruz. Ailelere umut vermek ve DMD'li tüm çocukların tedavi edilmesini ve sağlıklarına kavuşmasını sağlamak istiyoruz.

Son Makaleler

Arkansas Çocuk Hastanesi'nde nörolog olan Dr. Aravindhan Veerapandiyan, RGX-202 Gen Terapisi Çalışmasını İnceliyor

Başyazılar Nisan 16, 2025 0

Amerikan Nöroloji Akademisi'nin Yıllık Toplantısı'nda...

Givinostat EMA Onayı: Givinostat (Duvyzat) Avrupa'da Ne Zaman Onaylanacak?

Başyazılar Nisan 14, 2025 0

Givinostat ABD'de düzenleyici onayını aldı...

Satellos SAT-3247 Kök Hücre Yaklaşımı Duchenne Musküler Distrofi'de Kas Yenilenmesini Geri Kazandırabilir

Başyazılar Nisan 12, 2025 0

Ekzon atlama veya gen terapisi gibi genetik müdahaleler...

En Popüler

Duchenne Musküler Distrofi İçin Kullanılan Elevidys Hakkında Sıkça Sorulan Sorular

Onaylanmış Tedaviler Aralık 26, 2024 5

Duchenne kas distrofisi (DMD) olarak bilinen genetik bir rahatsızlık...

Duvyzat (Givinostat) Nedir?

Onaylanmış Tedaviler Ekim 13, 2024 1

Duchenne kas distrofisi (DMD) olan bireyler, yetişkinler ve...

Elevidys Hangi Ülkelerde Onaylandı? Elevidys Avrupa'da Onaylandı mı?

Başyazılar 3 Ocak 2025 0

Elevidys, ... onaylanmış tek gen tedavisidir.

Nokta Mutasyon

Okunması Gerekenler

Roche, Kas Distrofisi Derneği (MDA) 2025 Konferansında Elevidys Gen Terapisi Üzerindeki Devam Eden Çalışmalarını Paylaşacak

Dyne Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofi'de DYNE-251'nin 1/2. Aşama DELIVER Denemesinden 18 Ay Boyunca Benzeri Olmayan ve Sürdürülebilir Fonksiyonel İyileşme Duyurdu

Madrid'deki Araştırmacılar, Nanopartiküllerle Duchenne Kas Distrofisi Tedavisinde Önemli Adımlar Atıyor