Ana SayfaEtiketlerMHRA

MHRA

Onaylanmış Tedaviler

Agamree (vamorolone) Nedir? Agamree Ne İçin Kullanılır?

Onaylanmış Tedaviler

İngiltere, Duchenne Musküler Distrofi Tedavisi için Givinostat'ı (Duvyzat) Onayladı

Popüler

Duchenne Musküler Distrofi İçin Kullanılan Elevidys Hakkında Sıkça Sorulan Sorular

DMD Savaşçısı - Aralık 26, 2024

Okunması Gerekenler

Başyazılar

Solid Biosciences SGT-003 Gen Terapisi Hakkında Sıkça Sorulan Sorular

Araştırma

Stitch RNA: Duchenne Gen Terapileri için Yeni Yöntem

Basın Bültenleri

Solid Biosciences, SGT-003 için Olası Hızlandırılmış Onay Yollarını Tartışmak Üzere 2025 Ortasında FDA ile Bir Toplantı Talep Etmeyi Planlıyor

Hakkımızda

Çocukların tedavi edilebilir bir hastalıktan ölmesini istemiyoruz. Ailelere umut vermek ve DMD'li tüm çocukların tedavi edilmesini ve sağlıklarına kavuşmasını sağlamak istiyoruz.

Son Makaleler

Avrupa'da Elevidys Gen Terapisinin Devam Eden Üç Klinik Çalışması Geçici Olarak Durduruldu

Basın Bültenleri Nisan 1, 2025 0

ELEVIDYS'in (delandistrogene moxeparvovec-rokl) devam eden üç klinik çalışması...

Keros Therapeutics, Sağlıklı Gönüllülerde KER-065'nin 1. Faz Klinik Denemesinden İlk Önemli Sonuçları Duyurdu

Araştırma 31 Mart 2025 0

Keros Therapeutics, klinik aşamada biyofarmasötik geliştirmeye odaklanan bir şirkettir...

Duchenne Musküler Distrofi (DMD) Ekzon 51 Atlama Terapileri: Umut Vaat Eden Tedaviler ve Klinik Denemeler

Araştırma 31 Mart 2025 0

Duchenne Exon 51 atlama tedavileri, ...amaçlanan yenilikçi tedavilerdir.

En Popüler

Duchenne Musküler Distrofi İçin Kullanılan Elevidys Hakkında Sıkça Sorulan Sorular

Onaylanmış Tedaviler Aralık 26, 2024 5

Duchenne kas distrofisi (DMD) olarak bilinen genetik bir rahatsızlık...

Duvyzat (Givinostat) Nedir?

Onaylanmış Tedaviler Ekim 13, 2024 1

Duchenne kas distrofisi (DMD) olan bireyler, yetişkinler ve...

Duchenne Tedavileri (Tüm Araştırmaların Listesi)

Araştırma Eylül 20, 2024 14

Distrofin Gen Terapisi MekanizmasıŞirketİlaçDurumuMikro-distrofin Gen Değişimi Sarepta TherapeuticsElevidys/SRP-9001OnaylandıMikro-distrofin Gen DeğişimiPfizerPF-06939926DurdurulduMikro-distrofin Gen...