Illinois Urbana-Champaign Üniversitesi araştırmacılarının raporuna göre, hücresel mekanizmanın hastalıklardan sorumlu genlerin bazı kısımlarını atlamasına yardımcı olan yeni bir gen düzenleme aracı, Alzheimer hastalığının fare modelinde amiloid-beta plak öncüllerinin oluşumunu azaltmak için uygulandı.
SPLICER, Duchenne kas distrofisi veya Huntington hastalığı gibi yanlış katlanmış veya toksik proteinler üreten mutasyonların neden olduğu sağlık koşulları için özel ilgi çekici olan ekzon atlama adı verilen bir gen düzenleme yaklaşımını kullanır.
Biyomühendislik profesörü Perez-Pinera, "Ancak Alzheimer, Parkinson, Huntington veya Duchenne kas distrofisi gibi hastalıklar için bu yaklaşım çok fazla potansiyel barındırıyor. Bir sonraki adım, bu hastalıklarda hedeflenen ekzonları çıkarmanın güvenliğine bakmak ve toksik veya önemli bir işlevi eksik olan yeni bir protein yaratmadığımızdan emin olmaktır. Ayrıca daha uzun vadeli hayvan çalışmaları yapmamız ve hastalığın zamanla ilerleyip ilerlemediğini görmemiz gerekir." dedi.
