Satellos Bioscience Inc. tarafından yapılan açıklamaya göre, DMD'li köpekler üzerinde yapılan bir deneyde, SAT-3247 adı verilen terapiyle deneklerde distrofinin neredeyse normal seviyelerde üretildiği görüldü. Bu gelişme, Duchenne hastalığıyla stresli günler geçiren ailelere umut oldu.
- Analiz, diyafram, kuadriseps ve baldır kasları da dahil olmak üzere kas gruplarında kas morfolojisinde iyileşme ve rejenerasyon seviyelerinde artış gösterdi
- Satellos'un tescilli küçük molekülü SAT-3247 ile günlük, oral tedavinin dört ay boyunca uygulanmasının ardından herhangi bir olumsuz olay veya hematoloji veya klinik kimyada önemli bir değişiklik gözlemlenmedi.
- 2024 Dünya Kas Topluluğu Yıllık Kongresi'nde sunulacak veriler
Satellos Bioscience Inc. (“Satellos” veya “Şirket”) (TSX: MSCL, OTCQB: MSCLF), kas hastalıkları ve bozukluklarının tedavisini iyileştirmek için yeni küçük molekül terapötik yaklaşımları geliştiren halka açık bir biyoteknoloji şirketi, bugün 8-12 Ekim 2024 tarihleri arasında Prag'da gerçekleşecek olan Dünya Kas Derneği'nin 29. Yıllık Kongresi'nde bir veri sunumu yapacağını duyurdu. Sunum, Duchenne kas distrofisi (“Duchenne” veya “DMD”) köpek modelinde SAT-3247'nin açık etiketli pilot çalışması sırasında toplanan temel verilere genel bir bakış sunacaktır.
Verilerin ilk özeti aşağıda sunulmuştur. SAT-3247 ile dört aylık tedaviden sonra:
- Tedavi edilen hayvanlarda, geçmiş karşılaştırma verileriyle karşılaştırıldığında kas fonksiyonunun sağlıklı, hastalıksız, yaşa eşleştirilmiş hayvan seviyelerine yakın bir seviyede geri döndüğü görüldü.
- Hayvanlarda diyafram, gastroknemius medialis (baldır) ve vastus lateralis'te (kuadriseps) Rejeneratif İndeks'te (RI) artışlar görüldü. Bu, daha önce bildirilen biseps femoris'te gösterilen RI'daki gelişmelere ektir.
- Herhangi bir olumsuz olay veya hematoloji veya klinik kimyada önemli bir değişiklik gözlenmedi.
- Duchenne hastalığını modifiye eden bir tedaviyle tutarlı olabilecek bir bulgu olan kreatin kinaz düzeylerinde düşüş eğilimleri kaydedildi.
“DMD'nin köpek modelinde yayınlanan doğal tarih verileri ve diğer terapötik müdahalelerle karşılaştırıldığında, tedaviden dört ay sonra rejenerasyon ve kas gücünde sağlıklı seviyelere yakın gözlemlenen iyileşmelerin çığır açıcı olduğuna inanıyoruz,” diyor Satellos Bioscience'ın Kurucu Ortağı ve CEO'su Frank Gleeson. “Köpek modeli, fare modellerinden daha şiddetli kabul ediliyor ve potansiyel olarak bir tedavinin insanlara aktarılabilirliğinin daha büyük bir testini temsil ediyor. Oral küçük molekülümüz SAT-3247 ile tedavinin böylesine çarpıcı iyileşmeler göstermesinden dolayı çok mutluyuz. Bu son derece ümit verici sonuçlar, SAT-3247'nin Duchenne ile yaşayan hastalara yardımcı olmak için anlamlı bir hastalık değiştirici ilaç sunma potansiyeline olan inancımızı güçlendiriyor.”
Kas distrofisinin köpek modeli daha şiddetli bir klinik fenotipi temsil eder ve DMD'li kişilerde gözlemlenen hastalık ilerlemesini yansıtır. Bu pilot çalışmada, her hayvan (n=2) dört ay boyunca günlük oral dozda SAT-3247 ile tedavi edildi. Bu çok parametreli pilot çalışma klinik kimyayı, hematolojiyi, kas fonksiyonunu ölçtü ve geniş ölçekli bir kas histolojisi çalışması içeriyordu. Kas histolojisinden, hasarlı ve ölmekte olan kas liflerinin sayısına göre yeni rejenerasyonlu kas liflerinin sayısının bir ölçüsü olan Rejeneratif İndeks (RI) hesaplaması yapıldı.
Bu çalışmadan elde edilen veriler, “SAT-3247: İskelet Kası Rejenerasyonunun Kritik Etkili AAK1'i Hedefleyen Oral Küçük Molekül İnhibitörü” başlıklı bir posterde sunulacaktır. Poster, ir.satellos.com adresindeki Satellos web sitesinin Etkinlikler ve Sunumlar sayfasından edinilebilir.
