5-9 Nisan 2025 tarihleri arasında San Diego'da düzenlenen Amerikan Nöroloji Akademisi Yıllık Toplantısı'nda, Duchenne Musküler Distrofi (DMD) tedavisinde klinik çalışmaları devam eden RegenxBio'nun RGX-202 gen terapisinin çalışma bulguları değerlendirildi.
Ön sonuçlara göre, Duchenne kas distrofisi olan ayakta tedavi gören erkek çocuklarda, tek uygulamalı RGX-202 gen tedavisinin iki doz seviyesi iyi tolere edildi ve işlevsel kazanımlarla sonuçlandı.NCT05693142]
RGX-202 Gen Terapisinden Elde Edilen Önemli Bulgular
- RGX-202 iki farklı dozda 12 hastanın tamamında güvenli ve iyi tolere edilmiş olup ciddi bir yan etki gözlenmemiştir.
- Tedavi, doğal seyir kohortuna kıyasla zamanlanmış fonksiyon testi iyileşmelerine yol açtı.
Faz 1/2 klinik araştırmada Veerapandiyan ve arkadaşları, ayakta tedavi gören bir grup erkek çocukta deneysel, tek uygulamalı IV mikrodistrofin ekspresyonlu AAV gen terapisi olan RGX-202'nin kısa vadeli güvenliğini, etkinliğini ve tolere edilebilirlik sonuçlarını değerlendirdi. [Daha Fazlasını Okuyun: Rgx-202 Gen Terapisinin Affinity Duchenne Denemesi]
12 aylık araştırmaya, yardımsız yürüyebilen, genetik olarak Duchenne kas distrofisi (DMD) tanısı konmuş ve gen tedavisi almadan önce antikor belirtisi göstermeyen, bir ile on iki yaş arasındaki 12 erkek çocuk dahil edildi.
Her denek terapötik uygulama, kas biyopsisi ve başlangıçta kas fonksiyonlarının değerlendirilmesini aldı. 4 yaş ve üzeri katılımcılara kardiyak ve iskelet MRI'ları uygulandı.
Uygulamadan üç ay sonra kas biyopsisi yapıldı ve kas fonksiyonu değerlendirildi, altı, dokuz ve on iki aylık aralıklarla takip değerlendirmeleri planlandı.
RGX-202 için değerlendirme süresi 12 ay olmasına rağmen, takibin 5 yıla kadar sürmesi öngörülüyor ve bu süre zarfında güvenlik düzenli olarak kontrol edilecek.
Geçici veriler, 12 DMD hastasının hiçbirinin her iki dozda da herhangi bir yaş grubu için önemli bir olumsuz olay veya ilgi çekici ciddi olumsuz olay yaşamadığını göstermektedir. Bahsedilen tek yan etkiler, hepsi zamanla geçen bitkinlik, mide bulantısı ve kusmaydı.
Ek olarak, araştırmacılar, 9 aylık doz seviyesi iki ve 12 aylık doz seviyesi bir doğal seyir kohortuyla karşılaştırıldığında, RGX-202 ile tedavinin, North Star Ambulatuvar Değerlendirmesi ve zamanlı fonksiyon testlerindeki ortalama değişimle ölçülen iyileşmelerle sonuçlandığını buldular.
Ayrıca veriler, RGX-202'nin 4-7 yaş arasındaki hastalarda birinci dozda ve 1-3 yaş arasındaki hastalarda ikinci dozda mikrodistrofin ekspresyonunu anlamlı şekilde artırdığını gösterdi.
Daha fazla bilgi edin: Duchenne Musküler Distrofisi İçin Umut Veren Yeni Gen Terapileri
