Precision BioSciences, bugün Duchenne Musküler Distrofi (DMD) için Şirketin sınıfının ilk in vivo gen düzenleme yaklaşımı olan PBGENE-DMD'nin stratejik önceliklendirilmesini ve hızlandırılmasını duyurdu.
İçindekiler
PBGENE-DMD nedir?
- PBGENE-DMD, 45-55. eksonlar arasındaki en yaygın 'sıcak nokta' bölgesindeki distrofin mutasyonlarından etkilenen Duchenne Musküler Distrofi hastalarının çoğunluğu için sınıfında ilk olan bir in vivo gen düzenleme yaklaşımıdır.
- Son klinik aday PBGENE-DMD, zaman içinde fonksiyonel faydayı kalıcı olarak iyileştirmek için ikna edici klinik öncesi veriler göstermektedir.
- 2025 yılında PBGENE-DMD için Araştırma Amaçlı Yeni İlaç (IND) ve/veya Klinik Araştırma Başvurusu (CTA) sunulması ve 2026 yılında klinik verilerin beklenmesi hedefleniyor.
Devamını oku: Duchenne Musküler Distrofi (DMD) Tedavisinde PBGENE-DMD
PBGENE-DMD Yaklaşımı Nasıl Çalışır?
Şu anda, önemli ve kalıcı fonksiyonel kas iyileştirmeleri sağlayabilecek onaylı bir tedavi bulunmamaktadır. PBGENE-DMD, vücudun fonksiyonel distrofin proteininin doğal üretimini yeniden sağlamayı amaçlayan distrofin geninin 45-55. eksonlarını çıkarmak için tek bir AAV'de iletilen iki tamamlayıcı ARCUS nükleazını kullanır.
ASGCT'de sunulan klinik öncesi verilerde, PBGENE-DMD, insanlaştırılmış bir DMD fare modelinde önemli ve kalıcı işlevsel iyileşme gösterdi. AAV verilmesinin ardından, PBGENE-DMD vücudun kardiyak ve iskelet kasları da dahil olmak üzere birçok kasta işlevsel bir distrofin proteini üretme yeteneğini geri kazandırdı. 9 ay boyunca, PBGENE-DMD ile tedavi edilen fareler, önemli ve sürdürülebilir işlevsel kas iyileşmesiyle sonuçlanan artan distrofin protein ekspresyonu gösterdi. Ek olarak, yeni kas hücreleri için progenitör hücreler olan kas uydu kök hücrelerindeki PBGENE-DMD tarafından düzenlenen distrofin mRNA transkripti, uzun vadeli dayanıklılık potansiyelini destekler.
