Oligonükleotid tedavilerinin yeni neslini ilerleten klinik aşamadaki bir biyoteknoloji şirketi olan PepGen, bugün Duchenne kas distrofisi (DMD) hastalarında PGN-EDO51'yi araştıran CONNECT1-EDO51 çalışmasının 10 mg/kg kohortunda ölçülen distrofin protein seviyelerine dayanarak, şirketin şu anda Faz 2 klinik geliştirme aşamasında olan umut verici miyotonik distrofi tip 1 (DM1) programını ilerletmeye odaklanacağını duyurdu. Şirket, PGN-EDO51'nin geliştirilmesini gönüllü olarak durduruyor ve DMD ile ilgili tüm araştırma ve geliştirme faaliyetlerini sonlandırmayı planlıyor.
CONNECT1 çalışmasının 10 mg/kg kohortunda (n=4), PGN-EDO51 ekzon 51 atlanmış transkriptleri 4.26%'ye (ortalama 3.5% artış) yükseltti; ancak, toplam distrofin sadece normal seviyelerin 0.59%'sine yükseldi (ortalama 0.36% artış). PGN-EDO51'nin güvenlik profili genel olarak olumlu olmaya devam etti ve tedaviyle ilişkili tüm yan etkiler hafif nitelikteydi. Çalışmada ciddi yan etki bildirilmedi.
Devamını oku: Duchenne Musküler Distrofi Tedavisi İçin Geliştirilen Yeni Nesil Ekzon Atlama Terapileri
“CONNECT1'de 10 mg/kg doz kohortunda gözlemlenen distrofin sonuçlarından hayal kırıklığına uğradık, çünkü hastalar için mevcut tedavileri daha derin bir şekilde iyileştirebileceğimizi umuyorduk,” dedi PepGen'nin Başkanı ve CEO'su Dr. James McArthur. “DMD programımızı sonlandırırken, hastalara, ailelere, bakıcılara, araştırmacılara ve çalışma personeline bu araştırmaya verdikleri destek ve katılımları için teşekkür etmek istiyoruz. Ayrıca ekibimizin DMD hastaları için yeni potansiyel tedavileri ilerletme konusundaki sıkı çalışmasını ve bağlılığını da takdir etmek istiyorum.”
Daha fazla bilgi edin: Duchenne Tedavileri (Tüm Araştırmaların Listesi)
