MetrioPharm, bugün Avrupa İlaç Ajansı'nın, Duchenne kas distrofisi (DMD) hastalığından etkilenen çocukların tedavisi için öncü bileşiği MP1032'ye Yetim İlaç Tanımı (ODD) verdiğini duyurdu.
Bu kilometre taşı, ABD'deki FDA'nin ODD'sini takip ediyor ve MP1032'nin, osteoporoz, büyüme geriliği ve metabolik sorunlar gibi ciddi yan etkilere neden olan yüksek doz kortikosteroidlere olan bağımlılığı en aza indirebilecek, sınıfında ilk tedavi olma potansiyelini vurguluyor.
İçindekiler
MetrioPharm MP1032'nin Temel Bulguları
- Avrupa İlaç Ajansı, Duchenne Musküler Distrofi (DMD) hastalığında karşılanmamış önemli bir tıbbi ihtiyacın giderilmesinde öncü bileşik MP1032'nin potansiyelini kabul ediyor
- Bu tanımlama, daha güvenli uzun vadeli tedavinin önünü açıyor
- MP1032, normal hücresel süreçleri bozmadan kas fonksiyonunu koruma ve iltihabı azaltma yeteneğini göstermiştir
EMA'nin ODD'si, EMA'den protokol desteği, ücret muafiyetleri ve onay sonrasında AB'de 12 yıla kadar pazar münhasırlığı (DMD'nin pediatrik odaklı yaklaşımı nedeniyle 10 yıldan uzatılmıştır) gibi önemli teşvikler sunmaktadır. Bu düzenleyici doğrulama, MP1032'nin normal hücresel süreçleri bozmadan kas fonksiyonunu koruma ve iltihabı azaltma yeteneğini gösteren ikna edici klinik öncesi verilere dayanmaktadır.
CEO Thomas Christély, "FDA ve EMA'den gelen bu ikili ODD ve FDA'den alınan Nadir Pediatrik Hastalık Tanımı, MetrioPharm ve DMD topluluğu için çığır açıcı nitelikte," dedi. "MP1032'nin benzersiz mekanizması -aşırı aktif bağışıklık hücrelerinde mitokondriyal ROS'u modüle etmek- kortikosteroid dozlarını ve yan etkilerini azaltarak uzun vadeli DMD yönetimini dönüştürebilir. MP1032'yi Faz II denemelerine doğru hızlandırıyor, hasta gruplarıyla iş birliği yapıyor ve daha güvenli seçeneklere ihtiyaç duyan çocuklara sunmak için ortaklıklar araştırıyoruz. DMD'nin ötesinde, platformumuzun konak odaklı yaklaşımı, HERA tarafından finanse edilen COVID-19 Faz IIa çalışmamızın da kanıtladığı gibi, otoimmün hastalıklarda ve hatta pandemilerde bile umut vadediyor."
MetrioPharm MP1032 nedir?
MetrioPharm'ın başlıca adayı MP1032, aktif bağışıklık hücrelerinde meydana gelen merkezi, doğal metabolik süreci ele alarak aktif bağışıklık hücrelerinin aşırı tepkimelerini hedefleyen benzersiz bir küçük moleküldür. Bu hücrelerin mitokondrileri, enerji metabolizmalarını artırarak bu aktivasyona tepki verir ve bu da aşırı reaktif oksijen türlerinin (ROS) oluşumuna yol açar. MP1032, normal hücre fonksiyonu için gerekli olan diğer hücrelerin fizyolojik ROS seviyelerini etkilemeden aşırı ROS'u azaltan, sınıfının ilk anti-inflamatuar ilacıdır ve mükemmel bir güvenlik profiline sahiptir. Monoterapi olarak MP1032, kortikosteroidlere (kortizon bazlı terapötikler) benzer terapötik etkiler üretir, ancak ciddi yan etkilere neden olmaz. Geleneksel anti-inflamatuarların aksine, monoterapi olarak kortikosteroid faydalarını taklit eder, ancak DMD, multipl skleroz, artrit ve daha fazlasının klinik öncesi modellerinde gösterildiği gibi toksisitelerinden kaçınır.
