Yeni nesil tedaviler geliştirerek kardiyovasküler hastalıkları hedeflemeye odaklanan klinik aşamadaki bir biyofarmasötik şirketi olan Medera ve klinik geliştirme bölümü Sardocor, Kansas Üniversitesi Tıp Merkezi ile birlikte bugün MUSIC-DMD Faz 1b klinik denemesinde ilk hastanın başarılı bir şekilde tedavi edildiğini duyurdu. Deneme, Duchenne kas distrofisine (DMD-CM) bağlı kardiyomiyopati için tek seferlik bir gen tedavisi olan AAV1.SERCA2a'yı araştırıyor.
İçindekiler
SRD-001 ile Tedavi Edilen İlk Hasta
Hasta, Medera'nın tescilli minimal invaziv intrakoroner infüzyon metodolojisi kullanılarak sol radyal arter yoluyla başarıyla tedavi edildi. Hasta işlemi iyi tolere etti ve gözlem için bir gece hastanede kaldıktan sonra taburcu edildi.
DMD Kardiyomiyopatisi için Gen Terapisi: SRD-001
Medera'nin CEO'su ve kurucu ortağı Dr. Ronald Li, "Bu dönüm noktası, DMD ile ilişkili kardiyomiyopatinin tedavisinde önemli bir ilerlemeyi temsil ediyor," dedi. "Solunum müdahaleleri sayesinde sağkalım oranları iyileştikçe, kardiyak komplikasyonlar DMD hastalarında önde gelen ölüm nedeni haline geldi. Sardocor bölümümüzün yenilikçi, insanlarda ilk gen tedavisi, diğer endikasyonlarda terapötik geni doğrudan etkilenen kalp dokusuna güvenli ve güvenilir bir şekilde ilettiği gösterilen tescilli intrakoroner infüzyon metodolojimiz aracılığıyla, bu kritik karşılanmamış tıbbi ihtiyaca yönelik umut verici bir çözüm sunuyor."
MUSIC-DMD Faz 1b Denemesi
MUSIC-DMD Faz 1b çalışması, DMD ile ilişkili kardiyomiyopatisi olan yetişkin erkeklerde SERCA2a genini doğrudan kalp kası hücrelerine ileten adeno-ilişkili virüs serotipi 1 (AAV1) gen terapisi olan AAV1.SERCA2a'nın güvenliğini ve etkinliğini değerlendiren açık etiketli, kontrollü bir çalışmadır.
Çalışmaya düşük doz, yüksek doz ve kontrol gruplarından en fazla 12 katılımcı katılacaktır. DMD ile ilişkili kardiyomiyopati, kalp kası hücrelerinde kalsiyum aşırı yüklenmesi ile karakterize olup ilerleyici fibroz ve kalp yetmezliğine yol açar. AAV1.SERCA2a, SERCA2a protein üretimini artırarak DMD-CM hastalarında kalsiyum kullanımını eski haline getirmeyi ve böylece altta yatan hastalık sürecini tersine çevirmeyi amaçlamaktadır.
SRD-001 Klinik Araştırması – NCT06224660
Çalışma Başlangıcı (Gerçek): 2024-10-02
Birincil Tamamlanma (Tahmini): 2027-10
Çalışmanın Tamamlanması (Tahmini): 2030-10
Katılımcı Sayısı (Tahmini): 12 (Erkek)
Konumlar: ABD
Çalışmaya Uygun Yaşlar: 18 Yaş ve üzeri (Yetişkin, Yaşlı Yetişkin)
SRD-001 Aşama 1b Katılım Kriterleri
Uygun olabilmek için kişilerin dahil olma gerekliliklerini yerine getirmeleri gerekir. Bir kişinin başka bir rahatsızlığı varsa veya gen terapisi almasını engelleyebilecek bir tedavi görüyorsa, katılım gösteremeyebilir. Dahil olma ve hariç tutma kriterlerinin tamamına bu çalışma bağlantısına tıklayarak ulaşılabilir – NCT06224660 –.
Sardocor ile Nasıl İletişime Geçebilirim?
Adı: Sardocor Corp.
Telefon Numarası: +1-617-880-7616
E-posta: [email protected]
