Kardiyomiyopati veya solunum komplikasyonları sonucu ilerleyen kas güçsüzlüğü ve nihai ölüm, şiddetli bir X bağlantılı bozukluk olan Duchenne kas distrofisi (DMD)'nin ayırt edici özellikleridir. Şu anda DMD için bir tedavi yoktur ve standart tedavilerin birincil odak noktası semptom yönetimidir. Gen terapileri, immünosüpresif önlemler ve optimize edilmiş vektör tasarımları kullanarak hastalığın genetik nedenini daha etkili bir şekilde ele alabilir.
Duchenne kas distrofisi (DMD) hastalığında gen terapisi tedavilerinin etkileri nelerdir, gen terapileri işe yarıyor mu? İşte kapsamlı bir analiz.
