Genethon, Duchenne Kas Distrofisi için Düşük Dozlu Mikrodistrofin Gen Terapisi GNT0004'ün Avrupa'da Önemli Bir Denemesini Başlatacak

Genethon, Duchenne kas distrofisi (DMD) için gen tedavisi GNT0004'ün Fransa ve İngiltere'de önemli Faz 3 klinik çalışmalarına başlamak üzere düzenleyici otoriteler MHRA ve EMA'den onay aldı.

Genethon CEO'su Frederic Revah, "Bu denemelere devam edebildiğimiz için çok mutluyuz ve GNT0004'ü terapötik bir çözüm bekleyen genç hastalar ve aileleri için piyasaya sürmeye kararlıyız. Bu, 2021'de başlayan ve Faz 1/2/3 çalışmamızın Faz 1/2 bölümünde tedavi edilen ilk çocuklarda son derece ümit verici sonuçlar gösteren DMD gen tedavisi programımız için belirleyici bir adım." dedi.

Genethon GNT0004 Faz 3 Pivotal Denemesi

• Ağustos ve Eylül aylarında İngiltere ve Fransa'da başlatılacak çift kör araştırmaya, yürüme yeteneğini koruyan 6-10 yaş arası 64 DMD'li erkek çocuk katılacak.

• Faz 3 deneme onayı, Duchenne kas distrofisi (DMD) için diğer gen tedavilerinde kullanılan dozlardan daha düşük olan 3×10¹³ vg/kg mikrodistrofin dozunun güvenliğini ve etkinliğini gösteren Faz 1/2 sonuçlarına dayanmaktadır.

CPK'da Önemli Kalıcı Azalma

Avrupa'daki Faz 3 onayları, GNT0004'ün iyi tolerans gösterdiğini ve mikrodistrofin ekspresyonu, kreatin fosfokinaz (CPK) azalması ve motor fonksiyon açısından etkili olduğunu gösteren Faz 1/2 çalışmalarının sonuçlarına dayanmaktadır. Hastalar, motor fonksiyonlarında uzun süreli iyileşme veya stabilizasyon ve kas hasarının önemli bir belirteci olan CPK'da önemli ve kalıcı bir azalma göstermiştir.

Daha fazla bilgi edin: CK Düzeylerinde 75%'den Fazla Kalıcı Azalma

Faz 3 çift kör çalışmalar, geçici immünolojik profilaktik tedaviyle ilişkili bir AAV8 vektöründe distrofin kodlayan genin kısaltılmış (3×10¹³ vg/kg mikrodistrofin) ancak işlevsel bir versiyonu olan optimize edilmiş hMD1 transgeni içeren GNT0004'ün tek bir intravenöz enjeksiyonu kullanılarak Birleşik Krallık ve Fransa'da Ağustos ve Eylül aylarında başlayacaktır. Vektör, bu dokulara özgü bir Spc5-12 promotör dizisi sayesinde kendini kas dokusunda ve kalpte ifade edecek şekilde tasarlanmıştır. Yürüme yeteneğini koruyan 6-10 yaş arası DMD'li toplam 64 erkek çocuk çalışmaya dahil edilecektir.

9 yaşındaki Sacha, Généthon'un kaslardaki eksik protein üretimini geri kazandırmayı amaçlayan mikrodistrofin tedavisini içeren denemenin ilk aşaması kapsamında geliştirilen tedaviyi alan çocuklardan biri. Sacha bugün koşuyor, tırmanıyor, zıplıyor... Tedavi olmadan yapamayacağı hareketler! Devamını oku.

- Bizi takip edin -