06 Mart 2025'te, genom ilaçlarında uzmanlaşmış öncü bir gen düzenleme biyoteknoloji şirketi olan GenAssist Ltd (GenAssist), Duchenne Musküler Distrofi (DMD) için birinci sınıf bir baz düzenleme ilacı olan GEN6050X için Araştırma Amaçlı Yeni İlaç (IND) başvurusu için ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nden (FDA) onay aldığını duyurmaktan mutluluk duymaktadır. GenAssist, GEN6050X için küresel çapta klinik çalışma yürütmeyi planlamaktadır.
“İlk IND'mizin FDA onayı, şirketimiz için önemli bir kilometre taşıdır. Hedefli AID aracılı Mutagenesis (TAM) sitozin baz düzenleyici teknolojimizin daha önce tedavi edilemez olduğu düşünülen hastalıkları hedefleme yeteneğini doğrular ve gen düzenleme teknolojisinin tüm vücuda uygulanmasını genişletir. İkinci nesil CRISPR-Cas9 olarak, baz düzenleyiciler önemli ölçüde daha düşük hedef dışı risklerle muazzam bir potansiyel sunar.” dedi GenAssist CEO'su Dr. Chunyan He, “GenAssist, DMD endikasyonu için gen düzenleme ilacı uygulayan ilk şirkettir. [Daha Fazlasını Okuyun: Ekzon Atlama Nedir ve Nasıl Çalışır?]
Mutasyona uğramış DMD genini kalıcı olarak onararak, baz düzenlemesi DMD hastaları için uzun vadeli fayda sağlayabilir. Bu programın hastalara yeni tedaviler getirme ve gen düzenlemesini DMD için yeni bir terapötik yaklaşım olarak gösterme potansiyeli konusunda heyecanlıyız. Ayrıca, GenAssist, 30% DMD popülasyonundan daha fazlasını kapsayan diğer DMD ekzon atlama programlarını ilerletiyor.”
