DMD Tedavisinde Eteplirsen (Exondys 51) Hakkında Sıkça Sorulan Sorular

ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin 19 Eylül 2016'da onayladığı Eteplirsen (Exondys 51) hakkında Duchenne kas distrofisi (DMD) hastalarının sıkça sorduğu soruların yanıtlarını gelin birlikte öğrenelim. [Daha Fazla Bilgi Edinin: FDA, Exondys 51'i Onayladı]

Eteplirsen, ticari adı Exondys 51 olarak da bilinir, Duchenne kas distrofisini (DMD) tedavi etmek için kullanılan bir ilaçtır. DMD, ilerleyici kas zayıflığı ve dejenerasyonu ile karakterize genetik bir hastalıktır.

Eteplirsen, vücudun kas fonksiyonu için gerekli olan distrofin adlı bir proteini üretmesine yardımcı olarak çalışır. Bu ilaç intravenöz infüzyon yoluyla uygulanır ve DMD'li bazı hastalarda kas fonksiyonunu iyileştirme ve hastalığın ilerlemesini yavaşlatma konusunda umut verici sonuçlar göstermiştir.

Exondys 51 (Eteplirsen) Nedir?

Eteplirsen (Exondys 51 markası altında pazarlanmaktadır), belirli bir mutasyonun neden olduğu belirli Duchenne kas distrofisi (DMD) tiplerini tedavi etmek için tasarlanmış bir ekzon atlama ilacıdır. Eteplirsen yalnızca belirli mutasyonları hedef alır ve yaklaşık 13% DMD vakasını tedavi etmede etkilidir.

Eteplirsen (Exondys 51) Avrupa'da EMA Tarafından Onaylı mı?

Sarepta'nın Exondys 51 için yaptığı başvuru Avrupa İlaç Ajansı (EMA) tarafından reddedildi. [Daha Fazlasını Oku: Exondys 51 EMA Tarafından Reddedildi]

EMA Neden Exondys 51 Başvurusunu Reddetti?

CHMP, sadece 12 hastayı içeren ana çalışmanın Exondys'i plasebo ile 24 haftadan sonra karşılaştırmamasından endişe duyuyordu; bu süre zarfında Exondys ile plasebo arasında 6 dakikalık yürüme mesafesinde anlamlı bir fark yoktu. Ana çalışmaların sonuçlarını geçmiş verilerle karşılaştırma yöntemleri, ilacın etkili olduğunu göstermek için tatmin edici değildi. [Daha Fazlasını Okuyun: EMA'nin Exondys 51 Başvurusunu Reddetmesinin Nedenleri]

Exondys 51 ile tüm DMD tipleri mi, yoksa sadece bazıları mı tedavi edilebilir?

Exondys 51, distrofin geninin genetik kodlama bölgesi olan ekzon 51'ini seçici olarak hedef alan bir ekzon atlama ilacıdır. Tahminlere göre ekzon 51'i atlamak DMD'li erkeklerin yüzde 13'üne yardımcı olabilir. [Daha Fazla Bilgi Edinin: Ekzon Atlama Nedir?]

Oğlum için hangi ekzon atlama tedavisi uygun?

İlaç geliştirme hattında çeşitli DMD tiplerini etkileyebilecek daha fazla ekzon atlama ilacı bulunmaktadır. Şu anda bilim insanları birden fazla ekzonu hedeflemenin yollarını ve 44, 45, 50, 52, 53 ve 55 numaralı ekzonları hedef alan ekzon atlama ilaçları geliştirmektedir. Diğer strateji tabanlı DMD tedavileri de geliştirilmektedir. [Daha Fazlasını Keşfedin: Duchenne İçin Tüm Araştırmaların Listesi]

Exondys 51’i kimler kullanabilir?

DMD için ilk ekzon atlama tedavisi, 2016 yılında ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin, ekzon 51 atlamaya uygun mutasyonlara sahip hastalar için Exondys 51'i geçici olarak onaylamasıyla onaylandı.

Distrofin protein seviyelerini yükseltebileceğine dair erken belirtiler, hızlı onay prosedürü kapsamında onaya yol açtı. Ancak, terapinin motor fonksiyon üzerindeki etkisini doğrulayan daha fazla klinik deneme, bu endikasyon için devam eden lisans için gerekli olacaktır.

Exondys 51'i kimler kullanmamalıdır?

Exondys 51 reçete talimatlarında listelenen herhangi bir kontrendikasyon yoktur. Ancak, hastalarda kurdeşen, öksürük, göğüs ağrısı ve yüksek kalp hızı gibi alerjik tepkiler gelişirse infüzyonlarının ertelenmesi veya tedavilerinin durdurulması gerekebilir. [Daha Fazla Bilgi Edinin: Uyarılar ve Önlemler]

Exondys 51'in etkili olduğu bir yaş aralığı var mıdır?

Araştırmalar başladığında, ilacın onayını destekleyen klinik deneylerin konusu 7 ila 13 yaş arasındaki erkek çocuklarıydı. Exondys 51'in 4 ila 21 yaş arasındaki genç erkek çocukları ve erkekler üzerindeki etkinliğini belirlemek için Sarepta Therapeutics şu anda çeşitli klinik araştırmalar yürütüyor. Doktorunuzla sizin veya çocuğunuz için en iyi olabilecek şey hakkında konuşmak şu anda en iyi hareket tarzıdır.

Exondys 51 tedavisinin maliyeti ne kadardır ve sigorta bunu karşılar mı?

Drug.com'a göre, eczaneye bağlı olarak iki mililitrelik Exondys 51 (50 mg/mL) intravenöz solüsyonun maliyeti yaklaşık $1,694'tür. Therapuetics tarafından kurulan SareptAssist Hasta Destek ve Yardım programı, vaka yöneticilerine terapiye başlamanın zorluklarıyla başa çıkmada yardımcı olma olanağı sunar.

Exondys 51 Hangi Ülkelerde Mevcuttur?

Sarepta Therapeutics, Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisi için öncü ilacı Exondys 51 (eteplirsen) için yönetilen bir erişim programı (MAP) oluşturmak amacıyla Clinigen Group'un bir kolu olan Idis Managed Access ile iş birliği yaptı. Arjantin, Brezilya, Kanada, Kolombiya, Fransa, Almanya, Yunanistan, İzlanda, İtalya, Meksika, İspanya, Türkiye ve Birleşik Krallık'ta ikamet eden hastalar şimdilik MAP'i kullanabilecek. Sarepta, gelecekte program listesine daha fazla ülke eklemeyi öngörüyor. Tedavi eden doktor, hastanın adına tüm talepleri tamamlamalıdır.