Avidity Biosciences bugün ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) delpacibart zotadirsen'e (del-zota) Duchenne kas distrofisi (DMD) ve ekzon 44 atlamaya yatkın mutasyonlara sahip kişilerde (DMD44) tedavi amacıyla Çığır Açan Terapi unvanı verdiğini duyurdu.
Del-zota şu anda DMD44 ile yaşayan kişiler için Faz 2 EXPLORE44 Açık Etiketli Uzatma (EXPLORE44-OLE™) denemesinde değerlendiriliyor ve şirketin DMD için geliştirdiği çok sayıda AOC'nin ilki.
DMD, genellikle çok genç yaşlarda başlayan distrofin proteininin kaybına bağlı ilerleyici kas hasarı ve güçsüzlüğü ile karakterize nadir bir genetik rahatsızlıktır. Del-zota, distrofin geninin 44. ekzonunu özel olarak atlamak ve neredeyse tam uzunlukta distrofin üretimini sağlamak için iskelet kası ve kalp dokusuna fosforodiamidat morfolino oligomerleri (PMO'lar) iletmek üzere tasarlanmıştır. - Devamını oku: Avidity Biosciences, Distrofin'de Tutarlı, İstatistiksel Olarak Anlamlı İyileşmeler Gösteren Pozitif Topline Del-zota Verilerini Duyurdu –
Avidity Baş Tıp Sorumlusu Dr. Steve Hughes, "Çığır Açan Terapi unvanı, FDA'nin del-zota'nin DMD44'ün altında yatan nedeni ele alma konusundaki önemli potansiyeline ve DMD topluluğuna yenilikçi tedavi seçenekleri sunma konusundaki acil ihtiyacına olan takdirini daha da vurguluyor," dedi. "Faz 1/2 EXPLORE44 denemesinde distrofin de dahil olmak üzere birçok biyobelirteçte gördüğümüz dikkat çekici ve tutarlı iyileşmelerle, del-zota'yi DMD44 ile yaşayan insanlara mümkün olan en kısa sürede ulaştırmaya odaklanıyoruz ve 2025 yılı sonunda planlanan BLA başvurumuz için doğru yoldayız."
DMD44 ile yaşayan bireylerde tamamlanan Faz 1/2 EXPLORE44® çalışmasında, del-zota, ekzon atlamada istatistiksel olarak anlamlı artışlar, distrofin üretiminde önemli bir artış, kreatin kinaz seviyelerinde normale yakın anlamlı ve sürekli bir düşüş ve tutarlı olumlu güvenlik ve tolere edilebilirlik göstermiştir. Avidity, devam eden ve tam katılımcılı Faz 2 EXPLORE44-OLE çalışmasından elde edilen temel ve işlevsel verileri 2025'in dördüncü çeyreğinde sunmayı planlamaktadır.
Daha fazla bilgi edin: Duchenne Hastalığında Ekzon 44 Atlama Terapilerine Uygun Mutasyonlar ve Delesyonlar
Şirket, 2025 yıl sonu için planlanan BLA başvurusunu gerçekleştirme yolunda ilerlemektedir. Avidity'nin, FDA onayının ardından DMD44'te del-zota'nin olası ABD lansmanı için ticari hazırlıkları devam etmektedir. Del-zota'nın beklenen lansmanı, Avidity'nin miyotonik distrofi tip 1'de (DM1) del-desiran ve fasiyoskapulohumeral kas distrofisinde (FSHD) del-brax için ek nöromüsküler programlarının potansiyel ardışık lansmanlarının temelini oluşturmaktadır.
Çığır Açan Tedavi tanımı, ciddi bir rahatsızlığı tedavi etmeyi amaçlayan ilaçların geliştirilmesini ve gözden geçirilmesini hızlandırmak için tasarlanmış bir süreçtir ve ön klinik kanıtlar, ilacın klinik olarak anlamlı bir veya birden fazla son noktada mevcut tedaviye kıyasla önemli bir gelişme gösterebileceğini göstermektedir.
del-zota, Çığır Açan Tedavi unvanını almasının yanı sıra, daha önce FDA ve Avrupa İlaç Ajansı (EMA) tarafından Yetim unvanı ve FDA tarafından DMD44 tedavisi için Nadir Pediatrik Hastalık ve Hızlı Tedavi unvanlarını almıştı.
Daha fazla bilgi edin: Duchenne Musküler Distrofi Tedavisinde Yaklaşan Ekzon 44 Atlama Terapileri
Bu ilaca nasıl ulaşırız….