Avrupa İlaç Ajansı (EMA), Duvyzat'ye (givinostat) altı yaşından itibaren yürüyebilen bireylerde Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisi için AB'de koşullu pazarlama yetkisi verilmesini önerdi. Duvyzat, kortikosteroid tedavisiyle birlikte oral yoldan verilen bir süspansiyondur.
İçindekiler
Duvyzat DMD İçin Bir Tedavi midir?
DMD'nin kesin bir tedavisi yoktur ve tedavi kortikosteroid tedavisine, kontraktürlerin önlenmesine ve kalp ve solunum fonksiyonlarının tıbbi bakımına odaklanır.Duvyzat (givinostat) nedir?)
Duvyzat Güvenli mi?
Duvyzat'nin güvenlik profili 179 hastadan alınan verilere dayanmaktadır. Givinostat ile tedavi edilen hastalarda en sık görülen olaylar ishal, karın ağrısı, trombositopeni (kandaki trombositlerin düşük seviyeleri), kusma, hipertrigliseridemi (bir yağ türü olan trigliseridlerin yüksek kan seviyeleri) ve ateştir.
Duvyzat Avrupa'da Onaylandı
Duvyzat, karşılanmamış tıbbi bir ihtiyacı karşılayan ilaçlara erken erişimi kolaylaştırmak için AB'nin düzenleyici mekanizmalarından biri olan koşullu pazarlama yetkisi için önerilir. Bu tür bir onay, bir ilacın hastalara hemen sunulmasının faydası, tüm verilerin henüz mevcut olmaması gerçeğinin içerdiği riskten daha ağır basarsa, Ajansın normalde beklenenden daha az eksiksiz veriyle bir ilacı pazarlama yetkisi için önermesine olanak tanır.
Duvyzat'nin etkinliğini doğrulamak amacıyla, şirketten ayaktan DMD hastalarında randomize, plasebo kontrollü bir çalışma ve givinostat ile tedavi edilen altı yaş ve üzeri DMD'li çocuklardan oluşan bir hasta kayıt defterinden elde edilen verilere dayalı bir ruhsatlandırma sonrası etkililik ve güvenlik çalışması yürütmesi talep edildi.
CHMP tarafından kabul edilen görüş, Duvyzat'nin hasta erişimi yolunda bir ara adımdır. Görüş şimdi AB çapında bir pazarlama yetkisi hakkında bir kararın kabulü için Avrupa Komisyonu'na gönderilecektir. Bir pazarlama yetkisi verildikten sonra, fiyat ve geri ödemeyle ilgili kararlar, bu ilacın o ülkenin ulusal sağlık sistemi bağlamındaki potansiyel rolü/kullanımı dikkate alınarak her Üye Devlet düzeyinde gerçekleşecektir.
