Genetik kaynaklı nöromüsküler hastalıkları olan kişiler için yaşamı değiştiren tedavi yöntemlerini geliştirmeye odaklanan klinik aşamadaki bir şirket olan Dyne Therapeutics, bugün DYNE-251'nin devam eden Faz 1/2 DELIVER denemesinden elde edilen yeni uzun vadeli klinik verilerin, seçilen 20 mg/kg Q4W (yaklaşık PMO dozu) kayıt dozunda benzeri görülmemiş ve sürdürülebilir işlevsel iyileşme gösterdiğini duyurdu.
DELIVER çalışması, ekzon 51 atlamaya uygun Duchenne kas distrofisi (DMD) hastalarında DYNE-251'yi değerlendiriyor ve çalışmadan elde edilen güncel sonuçlar bu hafta 2025 Kas Distrofisi Derneği (MDA) Klinik ve Bilimsel Konferansı'nda sunulacak.
DELIVER Faz 1/2 deneme sunumunun temel bulguları şunlardır:
- İşlev: 20 mg/kg (seçilen kayıt dozu) ve 10 mg/kg1 DYNE-251 Q4W kohortlarında sırasıyla 12 ve 18 ay boyunca, başlangıç seviyesinden itibaren birden fazla işlevsel son noktada anlamlı ve sürdürülebilir iyileşmeler gözlemlendi. İşlevsel değerlendirmeler arasında Adım Hızı 95. Centil (SV95C), North Star Ambulatuvar Değerlendirmesi (NSAA), 10 Metrelik Yürüyüş/Koşu Süresi (10-MWR) ve Yerden Kalkma Süresi yer aldı.
- 6 aylık zaman noktasından itibaren, DELIVER'ın hem 10 mg/kg hem de 20 mg/kg kohortlarında gözlemlenen başlangıç seviyesinden SV95C değişimi, yayınlanmış önerilen minimal klinik olarak önemli farkı (MCID) aştı.
- SV95C, hastaların normal günlük ortamlarındaki ambulatuvar performansının dijital objektif bir sonuç ölçüsüdür ve Avrupa'daki DMD klinik deneyleri için birincil sonlanım noktası olarak kabul edilmektedir.
- Distrofin ekspresyonu: Daha önce bildirildiği gibi, DYNE-251, ekzon 51 atlamaya uygun DMD'li hastalarda Western blot ile ölçüldüğünde benzeri görülmemiş neredeyse tam uzunlukta distrofin ekspresyonu gösterdi. 6 aylık zaman noktasında, 20 mg/kg DYNE-251 Q4W ile tedavi edilen hastaların ortalama mutlak distrofin ekspresyonu normalin 8.72%'siydi (kas içeriğine göre ayarlanmış). Dyne, ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin distrofini hızlandırılmış onay için bir vekil biyobelirteç olarak kullanma emsalinin hala mevcut olduğunu doğruladı.
- Güvenlik ve tolere edilebilirlik: DYNE-251, DELIVER çalışmasına katılan 54 katılımcıya göre olumlu bir güvenlik profili göstermiştir. 21 Kasım 2024 itibarıyla sağlanan önceki güncellemeden bu yana, güvenlik profili değişmeden kalmıştır ve tedaviyle ilişkili yeni ciddi olumsuz olaylar gözlemlenmemiştir.
- Çalışma ilacının 970 dozu, 77,1 hasta yılı takip süresi boyunca bugüne kadar uygulandı ve bazı hastalar ~2,5 yıla kadar takip edildi.
- Çalışma ilacının 20 mg/kg doz düzeyindeki 546 dozu bugüne kadar uygulandı.
- Bizi takip edin -
