Dyne Therapeutics, ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA), DYNE-251'ye, ekzon 51 atlamasına uygun Duchenne kas distrofisi (DMD) hastalarının tedavisi için Çığır Açan Tedavi Tanımı verdiğini duyurdu. Tanım, devam eden DELIVER klinik çalışmasından elde edilen verilere dayanmaktadır.
DYNE-251: Çığır Açan Terapi Tanımı
Dyne'ın baş tıp sorumlusu Dr. Doug Kerr, "DYNE-251 için bu Çığır Açan Terapi Unvanı, ekzon 51 atlamanın neredeyse tam uzunlukta distrofin üretimine yol açabileceği DMD'li bireylerde anlamlı işlevsel iyileşme sağlamak üzere tasarlanmış yeni nesil bir tedavi olarak potansiyelinin bir kanıtıdır," dedi. "Daha önce de açıkladığımız gibi, DYNE-251, ayağa kalkma süresi ve 95. yüzdelik adım hızı gibi temel ölçütlerle değerlendirildiğinde, on sekiz ay boyunca sürekli işlevsel iyileşme göstermiştir. Gözlemlenen neredeyse tam uzunlukta distrofin ekspresyonu seviyesi, hastalara potansiyel olarak anlamlı faydalar sağlama yolunda önemli bir adımdır."
Daha fazla bilgi edin: Duchenne Musküler Distrofi Tedavisinde Yaklaşan Exon 51 Atlama Terapileri
Devamını oku: Dyne Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofisi'nde DYNE-251 için Avrupa İlaç Ajansı (EMA) Yetim İlaç Tanımını Aldı
