Regenxbio basın açıklamasında, AFFINITY DUCHENNE denemesindeki altı ila on iki yaş arasındaki beş hastadan elde edilen bulguların "tutarlı, güçlü mikrodistrofin ekspresyonu" gösterdiği belirtildi. Hastalar, tedaviden dokuz ve on iki ay sonra denemede izlendi.
BMO Capital Markets analistlerine göre sonuçlar, Sarepta tarafından geliştirilen ve ilk olarak Haziran 2023'te yetkilendirilen Duchenne kas distrofisi (DMD) için bir gen terapisi olan Elevidys ile büyük ölçüde tutarlıydı. Analistler 5 Haziran sabahı "RGX-202 ile Elevidys arasındaki etkililik farkının önemli olduğuna veya farklı klinik sonuçları yönlendirebileceğine/kanıtlayabileceğine inanmıyoruz, ancak belirli [RGX-202] işlevsel iyileştirmeleri, hastalar/kontrol arasındaki yüksek değişkenlik ve plasebo kolunun olmaması göz önüne alındığında Elevidys'den biraz daha yüksek görünüyor" diye yazdı. (Daha Fazlasını Okuyun: Duchenne Musküler Distrofisi İçin Umut Veren Yeni Gen Terapileri)
“AFFINITY DUCHENNE”nin temel amacı güvenliktir ve mikrodistrofin ifadesi bir biyobelirteç son noktası olarak hizmet eder. Regenxbio ile önemli bir olumsuz etki gözlemlenmemiştir. BMO analistleri, RGX-202 kullanan hastalara bu yan etkileri azaltmak için immünosüpresanların verildiğini, ancak Elevidys ile durumun böyle olmadığını belirtmiştir.
Şirkete göre, North Star Ambulatuvar Değerlendirmesi ve ayakta durma süresi, 10 metre yürüme-koşu ve tırmanma süresi gibi zamanlı fonksiyon testleri, dış doğal tarih kontrollerinden daha iyi performans gösteren gelişmeler gösterdi ve bu da RGX-202'nin "hastalığın gidişatını olumlu yönde etkilediğine dair kanıtlar göstermeye devam ettiğini" gösteriyor.
İşletmenin veri okumasında sunduğu materyallere göre, Regenxbio, FDA'nin hızlı onay yolu üzerinden 2026 yılının ortalarında biyolojik ürün lisansı için başvuruda bulunmayı planlıyor ve 2027 yılının ilk yarısında onay almayı hedefliyor.
Sarepta ve Regenxbio, DMD pazarında sert rakiplerdir. Sarepta, 2020 yılında Regenxbio tarafından adeno-ilişkili virüs (AAV) gen terapisi için bir hücre kültürü yöntemine ilişkin bir patenti ihlal ettiği gerekçesiyle dava edildi. Bir Delaware bölgesi, 2024 yılında hücre kültürü yönteminin patentlenebilir olmadığını beyan ederek Sarepta'nın lehine karar verdi.
Mart ayında Elevidys'li bir hastanın akut karaciğer hasarından dolayı vefat etmesinin ardından, DMD gen tedavilerinin güvenliği yoğun bir incelemeye tabi tutuldu (Sarepta, Elevidys Gen Terapisinden Sonra 16 Yaşındaki Çocuğun Ölümünü Bildirdi). Regenxbio'nin deneyi güvenli görünse de, BMO analistleri "ağır" immünosüpresyonun kendi başına tehlikeleri olduğunu ve Regenxbio'nin kullandığı viral vektörün kendi ölüm oranı endişelerine sahip olduğunu belirtti.
