Güvenlik, etkililik ve farmakodinamik sonuçlar, geçici immünolojik profilaktik tedaviyle ilişkili GNT0004'ün iyi toleransını ve mikrodistrofin ekspresyonu, CPK azalması ve klinik kriterler (NSAA, zamanlı testler) açısından etkililik verilerini göstermektedir. Etkili dozda tedavi edilen hastalar, motor fonksiyonlarında uzun süreli iyileşme veya stabilizasyon ve kas hasarının önemli bir belirteci olan kreatin kinaz (CPK) seviyelerinde önemli kalıcı azalma göstermektedir.
GNT0004 Klinik Denemesinin Temel Sonuçları
- GNT0004 ürünü, etkili dozda 2 yıla kadar tedavi edilen hastalarda motor fonksiyonların stabilizasyonu ile klinik etkinliğini doğrulamaktadır.
- Etkili dozda tedavi edilen 3 hastada, 18 ayda kas hasarının biyobelirteci olan kreatin fosfokinaz (CPK) düzeylerinde anlamlı düzeyde kalıcı azalma ve ortalama 75%'nin üzerinde azalma gözlendi.
- Avrupa ve ABD'de kritik aşamanın 2025 ortalarında gerçekleşmesi planlanıyor.
Tedaviden bir yıl sonra, etkili dozda tedavi edilen üç hasta ile aynı merkezlerde ve aynı uygulayıcılar tarafından takip edilen, yaşa göre eşleştirilmiş, tedavi edilmeyen 34 hastadan oluşan bir grup karşılaştırıldığında, uluslararası kabul görmüş klinik değerlendirme ölçeği NSAA kullanılarak tedavi edilen ve tedavi edilmeyen hastalar arasında elde edilen puanda +4,7 puanlık bir fark olduğu görüldü.
Tedaviden 24 ay sonra, temel gözlemler şunlardır:
- Etkili dozda tedavi edilen 3 hastadan tedavi sonrası 2 yıla ulaşan 2 hasta için, çalışma NSAA ölçeğiyle ölçülen motor fonksiyonların stabilizasyonunu gösterirken, paralel doğal tarih çalışmasından tedavi edilmeyen hastalar NSAA'da sürekli ve anlamlı bir ortalama düşüş gösterdi. Tedavi edilen bir hasta için, gözlenen iyileşme 12 ayda 34'lük maksimum puana ulaşmayı sağladı ve bu, tedavi sonrası 24 ayda doğrulandı.
- 50% ile 87% arasındaki CPK azalmasının ortalama olarak sabitlenmesi: tedavi sonrası 18 ayda >75% (etkili dozda tedavi edilen 3 hastadan elde edilen veriler) ve kalıcı (bu dozda tedavi edilen ilk iki hasta için 24 aya kadar takip).
- Gen tedavisi ilacının güven verici güvenlik profili, enjeksiyondan iki yıl sonra doğrulandı ve seçilen dozda ciddi yan etkiler görülmedi; bu doz, Duchenne Musküler Distrofi için geliştirilmekte olan diğer gen tedavisi ürünlerinde kullanılan dozdan belirgin şekilde daha düşüktür.
Daha fazla bilgi edin: Genethon'nin Gen Terapisi GNT0004 Hakkında Bilmeniz Gereken Her Şey
