Son teknoloji gen terapileri geliştirmeye odaklanan yenilikçi bir biyoteknoloji şirketi olan Belief BioMed (BBM), bugün şirketin Duchenne Musküler Distrofi (DMD) gen terapisi adayı olan BBM-D101 için bir Araştırma Amaçlı Yeni İlaç (IND) başvurusu için Ulusal Tıbbi Ürünler İdaresi'nden (NMPA) onay aldığını duyurdu. Şimdiye kadar, BBM-D101 için IND hem NMPA hem de Amerika Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından onaylandı.
Belief BioMed'nin Kurucu Ortağı, Başkanı ve Baş Bilim Sorumlusu Dr. Xiao Xiao, "NMPA'nın BBM-D101 için IND onayı almasıyla ilgili güzel haberi sizlerle paylaşmaktan mutluluk duyuyoruz. NMPA'nın IND incelemesini takdir ediyoruz ve klinik denemeyi yürütmek için ajansla iş birliği içinde çalışmaya devam etmeyi dört gözle bekliyoruz. Daha önce FDA tarafından IND onayı alınmıştı. DMD hastalarına mümkün olan en kısa sürede yeni tedavi seçenekleri sunmak için klinik araştırmaların ilerlemesini hızlandıracağız." dedi.
Bu klinik çalışma, 4-9 yaş arası DMD hastalarında tek bir intravenöz infüzyonun güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek için tasarlanmış açık etiketli ve tek dozlu bir klinik çalışmadır. Tasarlanmış kapsid nedeniyle, BBM-D101 kas dokusunu dönüştürmek için daha yüksek bir verimliliğe sahiptir. Bu nedenle, önerilen klinik dozaj, onaylanmış benzer adeno-ilişkili virüs (AAV) gen terapisi ürünlerinden daha düşüktür ve BBM-D101'in iyi bir güvenliğe sahip olması beklenmektedir.
BBM-D101 Gen Terapisi Nedir?
BBM-D101, BBM'nin bağımsız fikri mülkiyet haklarına sahip AAV tabanlı bir gen terapisidir. Tasarlanmış AAV vektörüne dayanarak, optimize edilmiş geni tüm vücudun kaslarına iletmek için tek bir intravenöz olarak uygulanır ve böylece DMD'nin "tek doz, uzun vadeli etki" tedavisi elde edilir.
Daha fazla bilgi edin: Duchenne Musküler Distrofisi İçin Yeni Gen Terapileri
IND İzni Ne Demektir?
Araştırma Amaçlı Yeni İlaç Başvurusu (IND), Gıda ve İlaç Dairesi'nden (FDA) insanlara araştırma amaçlı bir ilaç veya biyolojik ürün uygulanması için yetki talebidir. (Daha fazlasını okuyun: IND İzninin Anlamı)
