Duvyzat (Givinostat), ABD ve İngiltere'de düzenleyici onay aldı ve Avrupa İlaç Ajansı (EMA) tarafından değerlendirmesini tamamladı. EMA, altı yaşından itibaren yürüyebilen hastalarda Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisi için Duvyzat (givinostat) için Avrupa Birliği'nde (AB) koşullu pazarlama yetkisi verilmesini önerdi.
Duchenne Musküler Distrofi (DMD) için ilk steroid olmayan tedavi olan Duvyzat (givinostat), Mart 2024'te FDA onayını aldı. Bu, tüm hastalar ve aileleri için iyi bir haber olsa da, Amerika Birleşik Devletleri dışındaki birçok kişi, givinostat'ın DMD için kendi ülkelerinde ne zaman onaylanacağını merak ediyordu.
Avrupa İlaç Ajansı (EMA), Duvyzat'ye (givinostat) altı yaşından itibaren yürüyebilen bireylerde Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisi için AB'de koşullu pazarlama yetkisi verilmesini önerdi. Duvyzat, kortikosteroid tedavisiyle birlikte oral yoldan verilen bir süspansiyondur.
İçindekiler
Givinostat ne için kullanılır?
Altı yaş üstü Duchenne Musküler Distrofi (DMD) hastaları duvyzat (givinostat) ile tedavi edilebilir. İlacın üreticisi Italfarmaco, givinostat'ın işlev şekli nedeniyle Becker musküler distrofi (BMD) tedavisinde de kullanılabileceğini öne sürmüştür. Bununla birlikte, ilaç henüz BMD'yi tedavi etmek için yetkilendirilmemiştir. (Duvyzat (Givinostat) Nedir?)
Givinostat nasıl çalışır?
Givinostat, HDAC'nin bir inhibitörüdür. Histon deasetilazlar, inhibe ettiği bir enzim sınıfıdır (HDAC'ler). Duchenne'de kas rejenerasyonunu potansiyel olarak azaltan genler, HDAC'ler tarafından aktive edilir ve deaktive edilir. Givinostat, HDAC'leri bloke ederek kas onarımını teşvik etmek, kas lifi rejenerasyonunu artırmak ve inflamasyonu ve fibrozu azaltmak için çalışır.
Givinostat EMA onay durumu
CHMP, Duvyzat'nin 25 Nisan 2025'te Duchenne kas distrofisini tedavi etmek için AB tarafından onaylanmasını önerdi.Devamını oku)
Givinostat Avrupa'da ne zaman satışa sunulacak?
CHMP tarafından kabul edilen görüş, Duvyzat'nin hasta erişimi yolunda bir ara adımdır. Görüş şimdi AB çapında bir pazarlama yetkisi hakkında bir kararın kabulü için Avrupa Komisyonu'na gönderilecektir. Bir pazarlama yetkisi verildikten sonra, fiyat ve geri ödemeyle ilgili kararlar, bu ilacın o ülkenin ulusal sağlık sistemi bağlamındaki potansiyel rolü/kullanımı dikkate alınarak her Üye Devlet düzeyinde gerçekleşecektir.
Givinostat Avrupa ülkelerinde nasıl dağıtılacak?
Italfarmaco'nun Duchenne kas distrofisi (DMD) ilacı olan Givinostat (Duvyzat), 18 Mart 2025'te yayınlanan bir açıklamaya göre, Orta ve Doğu Avrupa'nın önde gelen ilaç ticarileştirme işletmelerinden biri olan Medis tarafından özel olarak dağıtılacak.Devamını oku)
