Полные новости, исследования и статьи о Дистрофине

О нас

Мы не хотим, чтобы дети умирали от болезни, которую можно вылечить. Мы хотим дать надежду семьям и гарантировать, что все дети с ДМД будут вылечены и восстановят свое здоровье.

Последние статьи

Dyne Therapeutics объявляет о присвоении препарату FDA статуса принципиально нового препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД)

Пресс-релизы 4 августа 2025 г. 0

Dyne Therapeutics объявил, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США...

Высокие антитела к AAV больше не могут быть препятствием для введения Elevidys

Пресс-релизы 2 августа 2025 г. 0

Одним из наиболее существенных препятствий для применения...

Препарат MP1032 компании MetrioPharm получил статус орфанного препарата EMA для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

Пресс-релизы 29 июля 2025 г. 0

Компания MetrioPharm сегодня объявила, что Европейское агентство по лекарственным средствам...

Самый популярный

Часто задаваемые вопросы об Elevidys, используемом при мышечной дистрофии Дюшенна

Одобренные методы лечения 26 декабря 2024 г. 5

Генетическое заболевание, известное как мышечная дистрофия Дюшенна (МДД)...

Потенциальные новые методы генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна

Исследовать 5 января 2025 г. 6

Результаты новых исследований генной терапии болезни Дюшенна...

Мышечная дистрофия Дюшенна: лечение и стоимость

Редакционные статьи 2 января 2025 г. 1

Волнение, которое вы испытываете, пока не родится ваш ребенок...

Дистрофин полной длины

Обязательно к прочтению

После смерти второго пациента сообщества больных мышечной дистрофией Дюшенна хотят получить ответы о генной терапии Elevidys

Capricor Therapeutics объявляет о присвоении препарату статуса орфанного препарата BMD и разработке нормативной базы программы DMD для Deramiocel (CAP-1002)

Sarepta сообщила, что генная терапия Elevidys для лечения мышечной дистрофии Дюшенна не будет применяться у неходячих пациентов