Результаты исследования, которые в настоящее время разрабатываются для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) у SonoThera, демонстрируют возможности технологии ультразвуковой доставки для доставки генетических препаратов. Эта технология обеспечивает экспрессию полноразмерного белка дистрофина в скелетных, сердечных и диафрагмальных мышцах в моделях мышей и нечеловекообразных приматов (NHP).
SonoThera, биотехнологическая компания, занимающаяся лечением основных причин заболеваний человека путем разработки генетических препаратов нового поколения, сегодня объявила о том, что представит новые данные на 28-м ежегодном собрании Американского общества генной и клеточной терапии (ASGCT), которое пройдет с 13 по 17 мая в Новом Орлеане, штат Луизиана.
«Мы рады представить на ASGCT новые данные, подчеркивающие потенциал ультразвуковой доставки в решении ключевых задач генетической медицины», — сказал Кеннет Гринберг, доктор философии, генеральный директор SonoThera. «Эти данные продолжают демонстрировать наши уникальные возможности, включая целенаправленную экспрессию полноразмерного человеческого дистрофина в мышцах и доставку больших объемов генетической информации надежным, безопасным, повторно используемым и неинвазивным способом. Мы с нетерпением ждем возможности поделиться нашими последними данными на ежегодной встрече в этом году».
Узнать больше: Ультразвуковая передача (УМД)
