Во вторник Sarepta Therapeutics сообщила, что первый зарегистрированный смертельный случай, связанный с их генной терапией мышечной дистрофии Дюшенна, Elevidys, произошел у 16-летнего мальчика.
Оглавление
Teen Who Received Elevidys Infusion Dies
За последние 20 лет было известно, что несколько процедур генной терапии вызывают печеночную недостаточность, что и произошло с этим молодым человеком. [Подробнее: Часто задаваемые вопросы об Elevidys, используемом при мышечной дистрофии Дюшенна]
Смерть «представляет собой тяжесть острого поражения печени, ранее не описанного для Elevidys», — отметила Сарепта. Пациент также сдал положительный тест на цитомегаловирусную (ЦМВ) инфекцию, которая может повреждать печень и является «возможным фактором, способствующим» смерти, согласно объявлению. Сарепта выразила «глубокую» печаль в связи со смертью.
Падение акций Sarepta 22%
Sarepta сообщила о смерти соответствующим органам здравоохранения и обновит маркировку Elevidys, чтобы «надлежащим образом отразить это событие», — отметила биотехнологическая компания в своем пресс-релизе во вторник. Акции компании упали около 22%, когда рынки открылись во вторник, до $78.54, снизившись с $101.35 на предыдущем закрытии рынка.
Узнать больше: Обзор клинических испытаний генной терапии Elevidys: оправдывает ли Elevidys затраты?
In Which Country and In Which Hospital Did This Sad Incident Occur?
It was reported by Sarepta that the young DMD patient who died was a US citizen and the incident occurred in the US. [Read more: Community Letter]
If sufficient and satisfactory information comes from Sarepta, we will notify all DMD communities that we will make a special news on this subject.
