У неходячих пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) было обнаружено, что DT-DEC01 (Dystrogen Therapeutics), экспериментальное лечение дистрофин-экспрессирующими химерными (DEC) клетками, безопасно в течение 24 месяцев в пилотном одноцентровом открытом исследовании. Результаты дополнительно подтверждают разработку препарата в качестве лечения МДД, независимо от мутации гена или прогрессирования заболевания, в сочетании с достижениями в функциональных тестах.
Под руководством Марии Семеновой, доктора медицинских наук, доктора философии, профессора и директора по исследованиям микрохирургии в Университете Иллинойса, анализ включал 24-месячные данные по трем лицам без иммуносупрессии в возрасте от 11 до 16 лет, которые получали дозы на килограмм массы тела соответственно.
Химерные клетки Dystrogen Therapeutics'
Согласно презентации, представленной на клинической и научной конференции Ассоциации мышечной дистрофии (MDA) 2025 года, которая прошла в Далласе, штат Техас, с 16 по 19 марта, лечение с помощью клеточной терапии не вызывает существенных нежелательных явлений (НЯ), появления донор-специфических антител (ДСА) или связанных с исследованием НЯ в течение 24 месяцев.Химерные клетки]
Эффекты клеточной терапии DT-DEC01 на различных экзонах
- Пациент 1, 15-летний подросток с делецией экзона 48-50, показал улучшение эхокардиографической ФВ на 12%, движений руки на 9% и продолжительности потенциалов двигательных единиц (MUP) как в дельтовидной мышце (53%), так и в двуглавой мышце плеча (23%) через 18 месяцев. Кроме того, у этого пациента наблюдалось улучшение результатов теста PUL 2.0 на 5%, силы хвата на 6% и спирометрии на 17% через 24 месяца после первоначальной процедуры.
- Пациент 2, 11 лет с делецией экзона 52, продемонстрировал улучшение 17% эхокардиографической EF через 12 месяцев, а также увеличение 5% теста PUL 2.0 и улучшение продолжительности MUP, включая 19% в дельтовидной мышце и 51% в двуглавой мышце плеча через 18 месяцев. Кроме того, у этого пациента наблюдалось улучшение 59% в спирометрии и значительное увеличение 1150% движений руки через 24 месяца.
- Пациент 3, 16-летний пациент с бессмысленной мутацией, сообщил об улучшениях через 12 месяцев после введения DT-DEC01, включая увеличение показателя теста PUL 2.0 на 6%, улучшение силы хвата на 34%, улучшение эхокардиографической фракции выброса на 11% и увеличение продолжительности MUP с 49% в дельтовидной мышце и 29% в двуглавой мышце плеча.
Заключение
В опубликованных данных за 12 месяцев авторы исследования написали, что результаты «подтверждают потенциальные преимущества терапии DT-DEC01 в улучшении функции сердечной, дыхательной и скелетной мускулатуры у пациентов с МДД после системно-внутрикостного введения, давая надежду на лучшие результаты и повышение качества жизни пациентов с МДД. Кроме того, это исследование также подчеркивает использование ЭМГ в качестве ценного биомаркера для мониторинга функциональных изменений в мышцах, затронутых МДД, после терапии DT-DEC01».
