Scribe Therapeutics, компания по производству генетических препаратов, раскрывающая потенциал CRISPR для преобразования здоровья человека, сегодня объявила о своем участии в 28-м ежегодном собрании Американского общества генной и клеточной терапии (ASGCT), которое пройдет с 13 по 17 мая 2025 года в конференц-центре имени Эрнеста Н. Мориаля в Новом Орлеане, штат Луизиана.
Scribe Therapeutics представит две презентации, демонстрирующие текущие достижения компании, достигнутые благодаря подходу CRISPR для разработки новых генетических препаратов in vivo. В одной из демонстраций мощного терапевтического применения Scribe Therapeutics представит новые стратегии редактирования генома с использованием своей технологии X-Editor (XE) для таргетирования мутаций при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), тяжелом нервно-мышечном расстройстве, которое может привести к дыхательной и сердечной недостаточности. Результаты этого исследования продемонстрируют XE как эффективную и универсальную платформу для лечения МДД и других наследственных мышечных расстройств.
В совместной презентации будет описана работа Scribe Therapeutics и Prevail Therapeutics, дочерней компании Eli Lilly and Company, полностью принадлежащей компании, по разработке самоинактивирующихся аденоассоциированных вирусных (AAV) векторов с использованием XE Scribe Therapeutics на основе CRISPR с самонацеливающимися направляющими РНК и результатами, демонстрирующими мощное, кратковременное и контролируемое редактирование in vivo в центральной нервной системе мышей. Недавно компании достигли успеха в своем сотрудничестве по борьбе с неврологическими и нервно-мышечными заболеваниями.
Читать далее: Новые генные терапии мышечной дистрофии Дюшенна
