ELEVIDYS (деландистроген моксепарвовек-рокл), единственная одобренная генная терапия для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, получила обновление безопасности от Sarepta Therapeutics, лидера в области точной генетической медицины для редких заболеваний. Компания также обсудила действия, которые она предпринимает для улучшения профиля безопасности у неамбулаторных пациентов. После второго задокументированного случая острой печеночной недостаточности (ОПН), приведшего к смерти, эти действия были предприняты. До сих пор оба случая ОПН были у неамбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна. Sarepta выражает самые теплые соболезнования пострадавшим семьям и лицам, осуществляющим уход.
В то же время компания Roche сегодня также представила пересмотренные рекомендации по дозировке препарата ELEVIDYS (деландистроген моксепарвовец), которые вступят в силу немедленно для пациентов с неамбулаторной мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), независимо от возраста, как в клиническом, так и в коммерческом контексте. Препарат Elevidys больше не следует вводить пациентам, не способным передвигаться самостоятельно, в коммерческих условиях. Набор и дозирование неамбулаторных пациентов в условиях клинического испытания будут немедленно прекращены, если протокол исследования не будет включать дополнительные стратегии снижения риска (например, иммуномодулирующие препараты). Информация передается врачам, исследователям и органам здравоохранения, чтобы можно было оперативно изменить уход за пациентами.
Sarepta сообщает о втором случае смерти от печеночной недостаточности после лечения генной терапией
Это решение было принято после тщательной оценки двух случаев фатальной острой печеночной недостаточности (ОПН) у неамбулаторных пациентов. Было обнаружено, что Elevidys и другие генные терапии, опосредованные AAV, несут риск, что привело к повторной оценке профиля пользы и риска как неблагоприятного для неамбулаторных пациентов с МДД. – Подробнее: Сарепта сообщает о смерти 16-летнего мальчика после лечения генной терапией Elevidys –
Новые ограничения дозировки не влияют на лечение амбулаторных пациентов с МДД любого возраста, а соотношение пользы и риска остается положительным в популяции амбулаторных пациентов.
Два фатальных случая ОПН произошли у неамбулаторных пациентов из примерно 140 неамбулаторных пациентов, получавших лечение Elevidys по всему миру на сегодняшний день. После первого фатального случая ОПН европейские регулирующие органы потребовали от Roche и Sarepta временно заморозить клинические исследования Elevidys 104 (NCT06241950), 302 (ENVOL, NCT06128564) и 303 (исследование ENVISION 303, NCT05310071). Временные клинические заморозки все еще действуют. За пределами Европы дозировка будет приостановлена, вступая в силу немедленно, для исследования ENVISION. Ограничения дозировки также вступят в силу для будущего дозирования коммерческих неамбулаторных пациентов.
Узнать больше: Часто задаваемые вопросы о Elevidys
