Сообщество Мадрида достигло значительного прогресса в терапии мышечной дистрофии Дюшенна, дегенеративного заболевания, от которого до сих пор нет лекарства. Мадридский институт перспективных исследований (IMDEA Nanoscience), расположенный в столице, в сотрудничестве с Католическим университетом Святого Сердца в Риме и Университетом Бордо разработал стратегию, которая позволяет более эффективно транспортировать микроРНК (молекулы, регулирующие гены) и стимулировать производство волокон.
Новое исследование мышечной дистрофии Дюшенна
Исследователи разработали стратегию, которая использует наночастицы в качестве средств точной доставки этого препарата к стволовым клеткам, что также предотвращает его накопление в других органах, таких как мозг, почки или печень.
Это генетическое заболевание характеризуется прогрессирующей потерей мышечной массы из-за мутаций в гене, который регулирует белок, необходимый для правильного функционирования и регенерации. Люди, страдающие от него, испытывают ухудшение состояния скелетных, сердечных и легочных мышц.
В настоящее время проводятся многочисленные клинические испытания, в которых пытаются лечить болезнь с помощью внутривенного введения препарата. Однако доставка через кровоток осложняется плохой стабильностью и проникновением препарата.
Многообещающие результаты
Благодаря этому были достигнуты клеточные и биохимические изменения в лабораторных и животных моделях, где наблюдалась не только регенерация на клеточном уровне, но и восстановление на функциональном уровне. Кроме того, этот метод, разработанный командой профессора Альваро Сомосы в IMDEA Nanoscience, является биосовместимым, нетоксичен и неиммуногенен, и его можно легко адаптировать для лечения различных заболеваний.
Эта методика, продемонстрированная до сих пор на животных моделях, пока не готова к использованию на людях. Однако она прокладывает путь к разработке будущих методов лечения, которые, используя эти знания, могут эффективно лечить мышечную дистрофию Дюшенна.
Узнать больше: Новые генные терапии мышечной дистрофии Дюшенна
