Компания Precision BioSciences сегодня объявила о стратегическом приоритете и ускорении разработки PBGENE-DMD — первого в своем классе подхода компании к редактированию генов in vivo при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).
Оглавление
Что такое PBGENE-DMD?
- PBGENE-DMD — это первый в своем классе подход к редактированию генов in vivo для большинства пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, страдающих мутациями дистрофина в наиболее распространенной области «горячей точки» между экзонами 45–55.
- Окончательный клинический кандидат PBGENE-DMD демонстрирует убедительные доклинические данные, свидетельствующие о стойком улучшении функциональных преимуществ с течением времени.
- Точное таргетирование для подачи заявки на исследование нового препарата (IND) и/или клиническое исследование (CTA) для PBGENE-DMD в 2025 году с ожидаемыми клиническими данными в 2026 году.
Читать далее: PBGENE-DMD для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД)
Как работает подход PBGENE-DMD?
В настоящее время не существует одобренных методов лечения, которые могли бы обеспечить значительные и долгосрочные улучшения функциональных мышц. PBGENE-DMD использует две взаимодополняющие нуклеазы ARCUS, доставляемые в одном AAV, для вырезания экзонов 45-55 гена дистрофина с целью восстановления естественной выработки организмом функционального белка дистрофина.
В доклинических данных, представленных на ASGCT, PBGENE-DMD продемонстрировал значительное и долгосрочное функциональное улучшение в гуманизированной модели мышей с МДД. После доставки AAV PBGENE-DMD восстановил способность организма вырабатывать функциональный белок дистрофина в широком диапазоне мышц, включая сердечные и скелетные мышцы. В течение 9 месяцев мыши, получавшие лечение PBGENE-DMD, показали повышенную экспрессию белка дистрофина, что привело к существенному и устойчивому улучшению функциональности мышц. Кроме того, отредактированный PBGENE-DMD транскрипт мРНК дистрофина в стволовых клетках-сателлитах мышц, которые являются клетками-предшественниками новых мышечных клеток, подтверждает потенциал для долгосрочной прочности.
