Одним из наиболее существенных препятствий для применения генной терапии Elevidys, разработанной для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, является высокий уровень антител к AAV. Hansa Biopharma публикует подтверждающие данные о лечении имлифидазой до начала генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна. После терапии имлифидазой у трёх пациентов уровень антител к AAV снизился до титра ниже 1:400, что позволило начать лечение препаратом ЭЛЕВИДИС.
Оглавление
Hansa Biopharma объявила основные результаты трех пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), получавших лечение имлифидазой компании Hansa до получения препарата ELEVIDYS (деландистроген моксепарвовец-рокл) компании Sarepta в исследовании SRP-9001-104.
Hansa Biopharma сообщает об обнадеживающих результатах применения имлифидазы
После однократного введения имлифидазы у трёх пациентов наблюдалось быстрое снижение уровня антител IgG до уровня ≥95% ниже исходного. Кроме того, у этих трёх пациентов уровень уже имеющихся антител к ААВ снизился до титра ниже 1:400, что позволило назначить лечение препаратом ЭЛЕВИДИС.
Профиль безопасности имлифидазы соответствовал предыдущему опыту, и исследование не выявило никаких новых сигналов безопасности. Через двенадцать недель после проведения генной терапии у пациентов, участвовавших в исследовании, наблюдались признаки трансдукции и экспрессии микродистрофина, опосредованной AAV, однако уровни были ниже, чем в других исследованиях с препаратом ЭЛЕВИДИС. На основании этих результатов Ханса и Сарепта обсудят дальнейшие шаги в рамках программы.
Какую роль играет имлифидаза в генной терапии?
В настоящее время имлифидаза оценивается в качестве предварительного лечения перед генной терапией в регионах с высоким уровнем неудовлетворенной потребности. Многие методы генной терапии основаны на использовании векторов на основе аденоассоциированных вирусов (AAV). У некоторых пациентов иммунная система содержит антитела, которые блокируют генную терапию, препятствуя её успеху. Предварительная обработка имлифидазой перед генной терапией на основе AAV может инактивировать антитела и, таким образом, сделать возможной генную терапию у пациентов с уже имеющимися антителами к генной терапии на основе AAV. В настоящее время считается, что НАТ в среднем препятствуют эффективности генной терапии у 1 из 3 пациентов.
Что представляет собой клиническое исследование SRP-9001-104?
SRP-9001-104 — это открытое исследование с участием амбулаторных пациентов мужского пола с МДД в возрасте от четырех до девяти лет, имеющих уже имеющиеся антитела к ЭЛЕВИДИСУ. До шести пациентов будут получать лечение имлифидазой, а затем препаратом ЭЛЕВИДИС. Все пациенты, включенные в исследование, в настоящее время не могут получать ЭЛЕВИДИС из-за наличия антител к AAVrh74, вектору, используемому для доставки препарата генной терапии Sarepta.
Узнать больше: Часто задаваемые вопросы о Elevidys
