Безопасность, эффективность и фармакодинамические результаты показывают хорошую переносимость GNT0004, связанную с транзиторным иммунологическим профилактическим лечением, а также данные об эффективности с точки зрения экспрессии микродистрофина, снижения КФК и клинических критериев (NSAA, хронометрированные тесты). Пациенты, получавшие лечение в эффективной дозе, демонстрируют длительное улучшение или стабилизацию двигательных функций и значительное стойкое снижение уровней креатинкиназы (КФК), ключевого маркера повреждения мышц.
Основные результаты клинического испытания GNT0004
- Препарат GNT0004 подтверждает свою клиническую эффективность при стабилизации двигательных функций у пациентов, получавших лечение в эффективной дозе в течение до 2 лет.
- Устойчивое значительное снижение уровня креатинфосфокиназы (КФК), биомаркера повреждения мышц, со средним снижением более чем на 75% за 18 месяцев у 3 пациентов, получавших лечение в эффективной дозе.
- Решающий этап запланирован на середину 2025 года в Европе и США.
Спустя год после лечения сравнение трех пациентов, получавших эффективную дозу, с группой из 34 нелеченых пациентов, сопоставимых по возрасту и наблюдавшихся в тех же центрах и у тех же врачей, показывает разницу в +4,7 балла в оценке, полученной с использованием международно признанной клинической шкалы оценки NSAA между леченными и нелечеными пациентами.
Через 24 месяца после лечения основные наблюдения включают:
- Для 2 пациентов, достигших 2 лет после лечения из 3, леченных эффективной дозой, исследование показывает стабилизацию двигательных функций, измеренных по шкале NSAA, в то время как нелеченные пациенты из параллельного естественного исследования показали непрерывное и значительное среднее снижение NSAA. Для одного леченного пациента наблюдаемое улучшение позволило достичь максимального балла 34 через 12 месяцев, подтвержденного через 24 месяца после лечения.
- Стабилизация снижения КФК между 50% и 87% в среднем: >75% через 18 месяцев после лечения (данные по 3 пациентам, получавшим эффективную дозу), и стойкая (до 24 месяцев наблюдения за первыми двумя пациентами, получавшими эту дозу).
- Обнадеживающий профиль безопасности препарата для генной терапии подтверждается спустя два года после инъекции, при этом серьезных побочных эффектов при выбранной дозе не наблюдалось, что заметно ниже, чем у других препаратов для генной терапии, разрабатываемых для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
Узнать больше: Все, что вам следует знать о генной терапии Genethon GNT0004
