Генная терапия Elevidys по-прежнему воспринимается странами со скептицизмом из-за ее стоимости в 3 миллиона долларов США и отсутствия достаточных клинических доказательств улучшения. Чили также была среди стран, которые сделали оговорки. Министерство здравоохранения Чили также объяснило, почему генная терапия Elevidys не была включена в объем возмещения.
Министр здравоохранения Чили поделилась своими мыслями о Elevidys
Министр здравоохранения Чили Химена Агилера объяснила отсутствие поставок Elevidys, препарата, используемого для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, утверждая, что «нет никаких клинических доказательств улучшения». [Подробнее: Обзор клинических испытаний генной терапии Elevidys]
По оценкам, около 800 детей в стране страдают мышечной дистрофией Дюшенна, и Министерство здравоохранения отказалось финансировать генную терапию Elevidys через Институт общественного здравоохранения из-за недостаточности доказательств, подтверждающих ее эффективность.
Недостаточно клинических доказательств того, что Elevidys улучшает здоровье пациентов.
Министр здравоохранения Чили Химена Агилера заявила: «Хотя на молекулярном уровне есть результаты, клинических доказательств улучшения пока нет».
Министр здравоохранения заявил, что по этой причине Институт общественного здравоохранения не зарегистрировал препарат и, следовательно, «не может финансировать этот препарат».
Между тем президент Ассоциации семей больных Дюшенном Маркос Рейес, принявший участие в марше в поддержку своих двух детей, заболевших этой болезнью, заявил, что не было никакой связи с органами здравоохранения, и выразил сожаление по поводу неспособности министерства добиться прогресса в реализации повестки дня по борьбе с этим заболеванием.
Семьи продолжают индивидуальные кампании
Столкнувшись с тем фактом, что генная терапия Elevidys не будет покрываться государством, родители продолжают свои индивидуальные кампании по сбору средств для финансирования лечения этого заболевания за счет добровольных пожертвований.
Sarepta до сих пор не снизила цену на генную терапию Elevidys
Хотя Sarepta пока не представила убедительных клинических доказательств эффективности своей генной терапии, она столкнулась с серьезным противодействием со стороны семей пациентов, поскольку стоимость лечения составляет 1 TP61T3 млн. [Узнать больше: Часто задаваемые вопросы о Elevidys]
Акции Sarepta потеряли около 28% своей стоимости после того, как 18 марта 2025 года скончался 16-летний пациент, которому была назначена генная терапия Elevidys. Sarepta и Roche, которые были в центре внимания критики, не смогли предоставить убедительных объяснений. Жадная до денег компания, потребовавшая $3 млн за единовременное лечение, заявила, что причиной смерти пациента стала цитомегаловирусная инфекция. [Читать далее]
