Capricor Therapeutics, биотехнологическая компания, разрабатывающая трансформирующие клеточные и экзосомальные терапевтические средства для лечения редких заболеваний, сегодня объявила о положительных четырехлетних результатах безопасности и эффективности своего продолжающегося открытого расширенного исследования HOPE-2 (OLE) Deramiocel, ведущего кандидата компании на клеточную терапию мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). – Подробнее: Что такое Deramiocel? Что делает CAP-1002? –
После четырех лет непрерывного лечения пациенты, получавшие Deramiocel, показали медианное изменение на -0,5 балла по сравнению с исходным уровнем. Кроме того, анализ подгрупп пациентов с исходным показателем LVEF >45% показал еще большую клиническую пользу, поддерживая раннее вмешательство с Deramiocel для потенциального сохранения сердечной функции.
Кроме того, лечение продолжало замедлять прогрессирование заболевания скелетных мышц, что оценивалось по показателю эффективности верхней конечности (PUL v2.0), при этом у пациентов наблюдалось меньшее среднее ухудшение на четвертый год (0,6 балла) по сравнению с первым годом (1,8 балла). В совокупности эти результаты свидетельствуют о том, что длительное лечение препаратом Deramiocel может помочь замедлить прогрессирование МДД с течением времени. Deramiocel продолжает сохранять благоприятный профиль безопасности на протяжении всего исследования. – Подробнее: Capricor Therapeutics объявляет о завершении промежуточной обзорной встречи с FDA по Deramiocel –
«Кардиомиопатия остается одной из основных причин смертности при Дюшенне, и решение этой проблемы имеет решающее значение для улучшения результатов», — сказал Пэт Ферлонг, основатель и генеральный директор PPMD. «Долгосрочные данные исследования HOPE-2 OLE обнадеживают, особенно в плане демонстрации стабилизации сердечной деятельности в течение четырех лет. Deramiocel представляет собой важный терапевтический подход, и мы поддерживаем непрерывный прогресс в рамках нормативного пути, чтобы гарантировать, что методы лечения, направленные как на функцию сердца, так и на функцию мышц, станут доступны нашему сообществу как можно скорее».
«Эти четырехлетние данные подтверждают прочность и долговечность клинической пользы Deramiocel и благоприятный профиль безопасности как для сердечной, так и для скелетной мышечной функции», — сказала Линда Марбан, доктор философии, генеральный директор Capricor Therapeutics. «Поскольку наш BLA находится на приоритетном рассмотрении и несколько ключевых регуляторных шагов уже завершены, мы работаем сосредоточенно и безотлагательно, двигаясь к потенциальному одобрению. Наш постоянный диалог с FDA продолжается без каких-либо признаков задержек. Мы благодарим пациентов, семьи и врачей, которые сыграли важную роль в продвижении этой программы».
