Компания Avidity Biosciences сегодня объявила о том, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило препарату делпасибарт зотадирсен (del-zota) статус «прорывной терапии» для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) у людей с мутациями, предрасположенными к пропуску экзона 44 (DMD44).
В настоящее время препарат Del-zota проходит оценку в рамках исследования фазы 2 EXPLORE44 Open-Label Extension (EXPLORE44-OLE™) для людей, живущих с миодистрофией Дюшенна44, и является первым из нескольких AOC, которые компания разрабатывает для миодистрофии Дюшенна.
МДД — редкое генетическое заболевание, характеризующееся прогрессирующим повреждением мышц и слабостью из-за потери белка дистрофина, которая обычно начинается в очень молодом возрасте. Препарат Del-zota предназначен для доставки фосфородиамидатных морфолиноолигомеров (PMO) в скелетные мышцы и сердечную ткань с целью специфического пропуска экзона 44 гена дистрофина и обеспечения выработки почти полноразмерного дистрофина. - Читать далее: Avidity Biosciences объявляет о положительных данных Topline Del-zota, показывающих последовательные, статистически значимые улучшения в дистрофине –
«Статус «прорывной терапии» ещё раз подтверждает, что FDA высоко оценивает значительный потенциал del-zota в борьбе с основной причиной МДД44 и осознаёт острую необходимость внедрения инновационных методов лечения для сообщества пациентов с МДД», — заявил Стив Хьюз, доктор медицинских наук, главный врач Avidity. «Учитывая выдающиеся и стабильные улучшения, которые мы наблюдали по нескольким биомаркерам, включая дистрофин, в исследовании фазы 1/2 EXPLORE44, мы стремимся как можно скорее предоставить del-zota пациентам с МДД44 и придерживаемся графика подачи заявки на регистрацию лекарственного препарата (BLA) в конце 2025 года».
В завершённом исследовании фазы 1/2 EXPLORE44® у пациентов с МДД44 препарат del-zota продемонстрировал статистически значимое увеличение пропуска экзонов, существенное увеличение продукции дистрофина, значительное и устойчивое снижение уровня креатинкиназы до практически нормального, а также стабильно благоприятные показатели безопасности и переносимости. Avidity планирует представить основные и функциональные данные текущего исследования фазы 2 EXPLORE44-OLE с полным набором участников в четвёртом квартале 2025 года.
Узнать больше: Мутации и делеции, поддающиеся терапии пропуска экзона 44 при мышечной дистрофии Дюшенна
Компания продолжает следовать графику подачи заявки на регистрацию лекарственного препарата (BLA) в конце 2025 года. Avidity ведёт коммерческую подготовку к потенциальному выводу на рынок США препарата del-zota при миотонической дистрофии 1-го типа (DMD44) после одобрения препарата FDA. Ожидаемый запуск препарата Del-zota закладывает основу для потенциального последовательного запуска дополнительных нейромышечных программ Avidity: del-desiran при миотонической дистрофии 1-го типа (DM1) и del-brax при плечелопаточно-лопаточной мышечной дистрофии (FSHD).
Статус прорывной терапии — это процесс, призванный ускорить разработку и рассмотрение лекарственных препаратов, предназначенных для лечения серьезных заболеваний, а предварительные клинические данные указывают на то, что препарат может продемонстрировать существенное улучшение по сравнению с доступной терапией по клинически значимым конечным точкам.
Помимо получения статуса прорывной терапии, препарату del-zota ранее был присвоен статус орфанного препарата FDA и Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA), а также статус препарата для редких детских заболеваний и статус препарата для ускоренного рассмотрения FDA для лечения миодистрофии Дюшенна44.
Узнать больше: Предстоящие терапии пропуска экзона 44 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Bu ilaca nasıl ulaşırız….