Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) предложило выдать Duvyzat (гивиностат) условное разрешение на продажу в ЕС для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) у лиц, которые могут ходить с шести лет. Duvyzat — это суспензия, которая принимается перорально в сочетании с терапией кортикостероидами.
Оглавление
Является ли Duvyzat средством лечения МДД?
Лекарства от МДД не существует, и лечение сосредоточено на терапии кортикостероидами, профилактике контрактур и медицинском уходе за сердцем и дыхательной функцией.Что такое Duvyzat (гивиностат)?)
Безопасен ли Duvyzat?
Профиль безопасности Duvyzat основан на данных 179 пациентов. Наиболее распространенными явлениями у пациентов, получавших гивиностат, были диарея, боли в животе, тромбоцитопения (низкий уровень тромбоцитов в крови), рвота, гипертриглицеридемия (высокий уровень триглицеридов в крови, типа жира) и лихорадка.
Duvyzat одобрен в Европе
Duvyzat рекомендуется для условного разрешения на продажу, одного из регулирующих механизмов ЕС для содействия раннему доступу к лекарствам, которые удовлетворяют неудовлетворенную медицинскую потребность. Этот тип одобрения позволяет Агентству рекомендовать лекарство для разрешения на продажу с менее полными данными, чем обычно ожидается, если выгода от немедленной доступности лекарства для пациентов перевешивает риск, связанный с тем, что не все данные еще доступны.
Для подтверждения эффективности Duvyzat компании было поручено провести рандомизированное плацебо-контролируемое исследование с участием амбулаторных пациентов с МДД, а также пострегистрационное исследование эффективности и безопасности на основе данных из реестра пациентов с МДД в возрасте от шести лет и старше, получавших лечение гивиностатом.
Мнение, принятое CHMP, является промежуточным шагом на пути Duvyzat к доступу пациентов. Теперь это мнение будет направлено в Европейскую комиссию для принятия решения о выдаче разрешения на маркетинг в масштабах ЕС. После выдачи разрешения на маркетинг решения о цене и возмещении будут приниматься на уровне каждого государства-члена с учетом потенциальной роли/использования этого лекарства в контексте национальной системы здравоохранения этой страны.
