मियामी स्वास्थ्य प्रणाली विश्वविद्यालय और होल्ट्ज़ चिल्ड्रेन्स हॉस्पिटल के चिकित्सक ELEVIDYS तक पहुंच सुनिश्चित करने में प्रमुख भूमिका निभा रहे हैं।
यह थेरेपी मांसपेशी कोशिकाओं में एक कार्यात्मक सूक्ष्म जीन पहुंचाती है, जो डीएमडी की प्रगति को रोकती है, तथा कुछ मामलों में, संभवतः इसे उलट भी सकती है।
रानिया एलीविडीज़ से उपचारित पहली महिला थी।
15 वर्षीय रानिया और 8 वर्षीय आमिर को अक्टूबर के अंत में होल्ट्ज़ चिल्ड्रेंस हॉस्पिटल में एक-एक करके एलिविडिस इंजेक्शन दिए गए। उन्हें यह जानने के लिए कई महीनों तक इंतजार करना पड़ सकता है कि उपचार सफल रहा या नहीं, लेकिन शुरुआती संकेत उत्साहजनक हैं।
डॉ. लोपेज़-अल्बेरोला ने कहा, "अपनी हालिया नियुक्ति के बाद, रानिया पहले से बेहतर महसूस कर रही थी, अधिक मजबूत महसूस कर रही थी, अधिक चल रही थी और व्हीलचेयर पर अधिक निर्भर नहीं थी।"
[…] मियामी स्वास्थ्य प्रणाली विश्वविद्यालय और होल्ट्ज़ चिल्ड्रेंस हॉस्पिटल के चिकित्सकों ने प्रभावी मूल्यांकन किया… […]