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एक्सॉन 44 स्किपिंग थेरेपी
एक्सॉन 44 स्किपिंग थेरेपी
डीएमडी
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए एक्सॉन 44 स्किपिंग थेरेपी के अनुकूल उत्परिवर्तन और विलोपन
प्रेस प्रकाशनी
FDA ने Avidity Biosciences' डेलपेसिबार्ट ज़ोटाडिरसन (del-zota) को एक्सॉन की अनुमति देने वाले उत्परिवर्तन वाले व्यक्तियों में DMD के उपचार के लिए एक सफल थेरेपी के रूप में नामित किया है...
अनुसंधान
Entrada Therapeutics ने एक्सॉन 44 और एक्सॉन 45 स्किपिंग थेरेपी के लिए यूरोप में क्लिनिकल परीक्षण शुरू किया
संपादकीय
डेल-ज़ोटा (EXPLORE44) एक्सॉन 44 स्किपिंग के लिए अनुकूल रोगियों में लगभग 30% सामान्य डिस्ट्रोफिन उत्पादन प्रदान करता है
प्रेस प्रकाशनी
Avidity Biosciences ने डिस्ट्रोफिन में लगातार, सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण सुधार दिखाते हुए सकारात्मक टॉपलाइन डेल-ज़ोटा डेटा की घोषणा की
प्रेस प्रकाशनी
Entrada Therapeutics को ENTR-601-44 एक्सॉन स्किपिंग उपचार का क्लिनिकल परीक्षण शुरू करने के लिए FDA की स्वीकृति मिली
अनुसंधान
ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार के लिए आगामी एक्सॉन 44 स्किपिंग थेरेपी
लोकप्रिय
डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के इलाज के लिए उपयोग की जाने वाली Elevidys के बारे में अक्सर पूछे जाने वाले प्रश्न
डीएमडी योद्धा
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दिसम्बर 26, 2024
अवश्य पढ़ें
प्रेस प्रकाशनी
PepGen ने घोषणा की कि वह एक्सॉन 51 स्किपिंग अध्ययन के क्लिनिकल परीक्षणों को रोक देगा
प्रेस प्रकाशनी
Entrada Therapeutics को ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी में एक्सॉन 45 स्किपिंग क्लिनिकल ट्रायल शुरू करने के लिए यूरोपीय संघ से अनुमति मिली
प्रेस प्रकाशनी
Entos Pharmaceuticals ने पुनः खुराक योग्य, पूर्ण-अवधि वाली डिस्ट्रोफिन जीन थेरेपी विकसित की: फ्यूसोजेनिक्स पीएलवी विधि