न्यूरोमस्कुलर और हृदय संबंधी बीमारियों के लिए सटीक आनुवंशिक दवाइयां विकसित करने वाली लाइफ साइंसेज कंपनी Solid Biosciences ने आज SGT-003 का मूल्यांकन करने वाले चरण 1/2 INSPIRE DUCHENNE परीक्षण से सकारात्मक प्रारंभिक डेटा की घोषणा की, जो ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (ड्यूचेन) के उपचार के लिए एक अगली पीढ़ी का जीन थेरेपी उत्पाद उम्मीदवार है। पहले तीन प्रतिभागियों में रिपोर्ट किए गए अंतरिम 90-दिवसीय बायोप्सी डेटा ने वेस्टर्न ब्लॉट द्वारा मापी गई 110% की औसत माइक्रोडिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति और कई बायोमार्कर में सुधार दिखाया, जो मांसपेशियों के स्वास्थ्य और लचीलेपन के संकेतक हैं।
ड्यूचेन जीन थेरेपी उम्मीदवार SGT-003 का नैदानिक डेटा
- 110% (N=3) की औसत माइक्रोडिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति और कई अतिरिक्त मांसपेशी स्वास्थ्य बायोमार्करों में महत्वपूर्ण सुधार, अगली पीढ़ी के सर्वश्रेष्ठ ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी जीन थेरेपी उम्मीदवार के रूप में SGT-003 की क्षमता का समर्थन करते हैं।
- संभावित हृदय संबंधी लाभ के उत्साहजनक प्रारंभिक संकेत देखे गए।
- 11 फरवरी, 2025 तक खुराक दिए गए 6 प्रतिभागियों में SGT-003 को अच्छी तरह से सहन किया गया, तथा कोई गंभीर प्रतिकूल घटना नहीं देखी गई।
- प्रतिभागियों का नामांकन जारी है, 17 फरवरी 2025 को 7वें प्रतिभागी को खुराक दी जाएगी; कंपनी को उम्मीद है कि 2025 की चौथी तिमाही तक लगभग 20 प्रतिभागियों को खुराक दी जाएगी।
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