डीएमडी उपचार के लिए Eteplirsen (Exondys 51) के बारे में अक्सर पूछे जाने वाले प्रश्न

आइए हम मिलकर ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) रोगियों द्वारा Eteplirsen (Exondys 51) के बारे में अक्सर पूछे जाने वाले प्रश्नों के उत्तर जानें, जिसे 19 सितंबर, 2016 को अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन द्वारा अनुमोदित किया गया था। [अधिक जानें: FDA ने Exondys 51 को मंजूरी दी]

Eteplirsen, जिसे इसके ब्रांड नाम Exondys 51 से भी जाना जाता है, एक दवा है जिसका उपयोग ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के इलाज के लिए किया जाता है। DMD एक आनुवंशिक विकार है जिसकी विशेषता प्रगतिशील मांसपेशी कमज़ोरी और अध:पतन है।

Eteplirsen शरीर को डिस्ट्रोफिन नामक प्रोटीन बनाने में मदद करके काम करता है, जो मांसपेशियों के काम के लिए ज़रूरी है। यह दवा नसों में दी जाती है और इसने DMD वाले कुछ रोगियों में मांसपेशियों के काम को बेहतर बनाने और बीमारी की प्रगति को धीमा करने में आशाजनक परिणाम दिखाए हैं।

Exondys 51 (Eteplirsen) क्या है?

Eteplirsen (ब्रांड Exondys 51 के तहत विपणन किया गया) एक एक्सॉन-स्किपिंग दवा है जिसका उद्देश्य एक निश्चित उत्परिवर्तन के कारण होने वाले ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के कुछ प्रकारों का इलाज करना है। Eteplirsen केवल विशिष्ट उत्परिवर्तनों को लक्षित करता है और लगभग 13% DMD मामलों के उपचार में प्रभावी है।

क्या Eteplirsen (Exondys 51) यूरोप में EMA द्वारा अनुमोदित है?

Exondys 51 के लिए सारेप्टा द्वारा प्रस्तुत आवेदन को यूरोपीय चिकित्सा एजेंसी (EMA) द्वारा अस्वीकार कर दिया गया। [अधिक पढ़ें: Exondys 51 EMA द्वारा अस्वीकार किया गया]

EMA ने Exondys 51 आवेदन को क्यों अस्वीकार कर दिया?

सीएचएमपी को इस बात की चिंता थी कि मुख्य अध्ययन, जिसमें सिर्फ़ 12 मरीज़ शामिल थे, ने 24 हफ़्तों से ज़्यादा समय तक Exondys की तुलना प्लेसीबो से नहीं की, जिसके दौरान 6 मिनट की पैदल दूरी में Exondys और प्लेसीबो के बीच कोई सार्थक अंतर नहीं था। मुख्य अध्ययनों के परिणामों की तुलना ऐतिहासिक डेटा से करने के तरीके यह दिखाने के लिए संतोषजनक नहीं थे कि दवा प्रभावी थी। [और पढ़ें: EMA ने Exondys 51 आवेदन क्यों अस्वीकृत किया, इसके कारण]

क्या Exondys 51 से सभी प्रकार के डीएमडी का उपचार संभव है, या केवल कुछ का?

Exondys 51 एक एक्सॉन स्किपिंग दवा है जो चुनिंदा रूप से डिस्ट्रोफिन जीन के एक्सॉन 51 को लक्षित करती है, जो आनुवंशिक कोडिंग का एक क्षेत्र है। अनुमान के अनुसार, एक्सॉन 51 को छोड़ने से DMD से पीड़ित 13 प्रतिशत पुरुषों को मदद मिल सकती है। [अधिक जानें: एक्सॉन स्किपिंग क्या है?]

मेरे बेटे के लिए कौन सी एक्सॉन स्किपिंग थेरेपी सही है?

दवा विकास पाइपलाइन में और भी कई एक्सॉन स्किपिंग दवाएँ हैं जो विभिन्न प्रकार के DMD को प्रभावित कर सकती हैं। वर्तमान में, वैज्ञानिक कई एक्सॉन को लक्षित करने के तरीके विकसित कर रहे हैं और एक्सॉन 44, 45, 50, 52, 53 और 55 को लक्षित करने के लिए एक्सॉन स्किपिंग दवाएँ विकसित कर रहे हैं। अन्य रणनीति-आधारित DMD उपचार भी विकसित किए जा रहे हैं। [अधिक जानें: ड्यूचेन के लिए सभी शोधों की सूची]

Exondys 51 का उपयोग कौन कर सकता है?

डीएमडी के लिए पहला एक्सॉन-स्किपिंग उपचार 2016 में स्वीकृत किया गया था, जब अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन ने एक्सॉन 51 स्किपिंग के लिए उत्तरदायी उत्परिवर्तन वाले रोगियों के लिए Exondys 51 को अनंतिम रूप से मंजूरी दी थी।

शुरुआती संकेत कि यह डिस्ट्रोफिन प्रोटीन के स्तर को बढ़ा सकता है, ने त्वरित अनुमोदन प्रक्रिया के तहत अनुमोदन को जन्म दिया। हालाँकि, इस संकेत के लिए निरंतर लाइसेंस के लिए मोटर फ़ंक्शन पर थेरेपी के प्रभाव की पुष्टि करने वाले अधिक नैदानिक परीक्षणों की आवश्यकता होगी।

Exondys 51 का उपयोग किसे नहीं करना चाहिए?

Exondys 51 प्रिस्क्राइबिंग निर्देशों में कोई मतभेद सूचीबद्ध नहीं हैं। हालाँकि, अगर रोगियों में एलर्जी संबंधी प्रतिक्रियाएँ विकसित होती हैं, जिनमें पित्ती, खाँसी, सीने में दर्द और हृदय गति में वृद्धि शामिल है, तो उन्हें अपने इन्फ्यूजन में देरी करने या उपचार रोकने की आवश्यकता हो सकती है। [अधिक जानें: चेतावनियाँ और सावधानियाँ]

क्या कोई आयु सीमा है जिसके लिए Exondys 51 प्रभावी है?

7 से 13 वर्ष की आयु के लड़के नैदानिक परीक्षणों के विषय थे, जिन्होंने जांच शुरू होने पर दवा की स्वीकृति का समर्थन किया। 4 से 21 वर्ष की आयु के युवा लड़कों और पुरुषों में Exondys 51 की प्रभावशीलता का पता लगाने के लिए, Sarepta Therapeutics वर्तमान में कई प्रकार की नैदानिक जांच कर रहा है। आपके या आपके बच्चे के लिए सबसे अच्छा क्या हो सकता है, इस बारे में अपने डॉक्टर से बात करना अभी सबसे अच्छा उपाय है।

Exondys 51 उपचार की लागत कितनी है, और क्या बीमा इसका भुगतान करेगा?

Drug.com के अनुसार, फार्मेसी के आधार पर, Exondys 51 (50 mg/mL) अंतःशिरा समाधान के दो मिलीलीटर की आपूर्ति की लागत लगभग $1,694 है। थेरेप्यूटिक्स द्वारा स्थापित सरेप्टअसिस्ट रोगी सहायता और सहायता कार्यक्रम, केस मैनेजरों को चिकित्सा शुरू करने की चुनौतियों से निपटने में सहायता प्रदान करता है।

Exondys 51 किन देशों में उपलब्ध है?

डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के उपचार के लिए अपनी प्रमुख दवा Exondys 51 (एटेप्लिर्सन) के लिए एक प्रबंधित पहुँच कार्यक्रम (MAP) बनाने के लिए, सरेप्टा थेरेप्यूटिक्स ने क्लिनिजेन ग्रुप की एक शाखा, इडिस मैनेज्ड एक्सेस के साथ मिलकर काम किया है। अर्जेंटीना, ब्राजील, कनाडा, कोलंबिया, फ्रांस, जर्मनी, ग्रीस, आइसलैंड, इटली, मैक्सिको, स्पेन, तुर्की और यूनाइटेड किंगडम में रहने वाले मरीज़ फिलहाल MAP का इस्तेमाल कर सकेंगे। सरेप्टा को उम्मीद है कि भविष्य में कार्यक्रम की सूची में और भी देश शामिल होंगे। इलाज करने वाले चिकित्सक को मरीज़ की ओर से सभी अनुरोध पूरे करने होंगे।