दवा विकास की प्रक्रिया एक अत्यधिक जटिल, लंबी और महंगी यात्रा है जो कई वर्षों तक चलती है, आमतौर पर प्रारंभिक खोज से लेकर बाजार में लॉन्च होने तक 10 से 15 साल के बीच। इसमें ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के इलाज सहित कई चरण शामिल हैं, जिनमें से प्रत्येक को आम जनता के लिए उपलब्ध कराए जाने से पहले नई दवा की सुरक्षा, प्रभावकारिता और संभावित जोखिमों का मूल्यांकन करने के लिए सावधानीपूर्वक डिज़ाइन किया गया है। दवा विकास के चरणों को प्रीक्लिनिकल रिसर्च और क्लिनिकल ट्रायल में विभाजित किया गया है, जो खाद्य और औषधि प्रशासन (FDA) और यूरोपीय दवा एजेंसी (EMA) जैसी नियामक एजेंसियों का प्राथमिक ध्यान केंद्रित है।
एक नई दवा को “सफल” माने जाने के लिए पांच अलग-अलग चरणों से गुजरना पड़ता है: 1) खोज और विकास; 2) प्रीक्लिनिकल रिसर्च; 3) क्लिनिकल परीक्षण; 4) FDA दवा समीक्षा; और 5) FDA पोस्ट-मार्केट सुरक्षा निगरानी।FDA]
विषयसूची
खोज और विकास
किसी दवा के क्लिनिकल ट्रायल चरण में प्रवेश करने से पहले, काफी मात्रा में प्रारंभिक शोध किया जाता है। इस चरण में शामिल हैं:
- दवा खोज: प्रारंभिक चरण में किसी जैविक लक्ष्य (जैसे प्रोटीन या जीन) की पहचान करना शामिल है जो किसी बीमारी में शामिल है। वैज्ञानिक ऐसे उम्मीदवारों की पहचान करने के लिए यौगिकों के बड़े पुस्तकालयों की स्क्रीनिंग कर सकते हैं जो लक्ष्य को प्रभावित कर सकते हैं। इन यौगिकों को फिर उनकी प्रभावकारिता में सुधार करने और संभावित दुष्प्रभावों को कम करने के लिए अनुकूलित किया जाता है।
प्रीक्लिनिकल रिसर्च
- प्रीक्लिनिकल: एक बार जब कोई आशाजनक यौगिक पहचान लिया जाता है, तो इसकी विषाक्तता, फार्माकोकाइनेटिक्स (शरीर में दवा कैसे अवशोषित, वितरित, चयापचय और उत्सर्जित होती है) और फार्माकोडायनामिक्स (शरीर पर दवा का क्या प्रभाव पड़ता है) का आकलन करने के लिए इसे इन विट्रो (जीवित जीव के बाहर) और इन विवो (जीवित जीव, आम तौर पर जानवरों में) प्रयोगशाला परीक्षणों से गुज़ारा जाता है। ये अध्ययन यह निर्धारित करने में मदद करते हैं कि क्या दवा मनुष्यों में सुरक्षित और प्रभावी होने की संभावना है।
- विष विज्ञान अध्ययन: प्रीक्लिनिकल रिसर्च के दौरान, वैज्ञानिक दवा के किसी भी संभावित हानिकारक प्रभाव का आकलन करने के लिए विस्तृत अध्ययन करते हैं। इसका लक्ष्य अधिकतम सहनीय खुराक और होने वाले किसी भी प्रतिकूल प्रभाव की पहचान करना है।
यदि प्रीक्लिनिकल अध्ययन सफल होते हैं, तो दवा क्लिनिकल परीक्षण चरण में चली जाती है, जिसमें मनुष्यों पर दवा का परीक्षण किया जाता है।
क्लिनिकल परीक्षण
चरण 1, चरण 2, चरण 3 क्लिनिकल परीक्षण क्या हैं?
नैदानिक परीक्षण प्रक्रिया को चार अलग-अलग चरणों (चरण 1, चरण 2, चरण 3 और चरण 4) में विभाजित किया जाता है ताकि मनुष्यों में दवा की सुरक्षा, प्रभावकारिता और समग्र लाभ-जोखिम अनुपात का क्रमिक मूल्यांकन किया जा सके। मूल्यांकन प्रक्रिया में प्रत्येक चरण एक अद्वितीय उद्देश्य पूरा करता है।
चरण 1: सुरक्षा और खुराक
चरण 1 में पहली बार प्रीक्लिनिकल शोध के बाद मनुष्यों पर दवा का परीक्षण किया जाता है। चरण 1 परीक्षणों का मुख्य लक्ष्य दवा की सुरक्षा प्रोफ़ाइल का आकलन करना, सुरक्षित खुराक सीमा निर्धारित करना और किसी भी दुष्प्रभाव की पहचान करना है।
- पढ़ाई की सरंचना: आम तौर पर, चरण 1 परीक्षण छोटे होते हैं, जिसमें 20 से 100 स्वस्थ स्वयंसेवक या बीमारी/स्थिति वाले लोग शामिल होते हैं। ये परीक्षण आम तौर पर अस्पताल या शोध सुविधा जैसे नियंत्रित नैदानिक वातावरण में आयोजित किए जाते हैं।
- उद्देश्य:
- सुरक्षाशोधकर्ता स्वयंसेवकों पर किसी भी प्रतिकूल प्रभाव के लिए बारीकी से निगरानी रखते हैं, जो हल्के लक्षणों से लेकर अधिक गंभीर प्रतिक्रियाओं तक हो सकता है।
- मात्रा बनाने की विधिदवा की शुरुआती खुराक अक्सर रूढ़िवादी होती है। अधिकतम सहनीय खुराक निर्धारित करने के लिए खुराक-वृद्धि नामक प्रक्रिया में दवा को धीरे-धीरे बढ़ाया जाता है।
- फार्माकोकाइनेटिक्स और फार्माकोडायनामिक्सशोधकर्ता यह भी अध्ययन करते हैं कि दवा शरीर द्वारा किस प्रकार अवशोषित, वितरित, चयापचयित और उत्सर्जित होती है, साथ ही इसके जैविक प्रभाव भी।
- अवधिचरण 1 परीक्षण आम तौर पर कुछ महीनों तक चलते हैं। सफल होने पर, दवा चरण 2 में चली जाती है।
चरण 2: प्रभावकारिता और दुष्प्रभाव
चरण 2 परीक्षण एक विशिष्ट रोगी समूह में दवा की प्रभावकारिता और सुरक्षा की आगे की जांच करने के लिए आयोजित किए जाते हैं, जिनमें वह रोग या स्थिति होती है जिसके उपचार के लिए दवा बनाई जाती है।
- पढ़ाई की सरंचनाये परीक्षण आम तौर पर चरण 1 से बड़े होते हैं, जिसमें 100 से 300 प्रतिभागी शामिल होते हैं। इसका ध्यान रोगियों में दवा की प्रभावशीलता का परीक्षण करने और दीर्घकालिक उपयोग से जुड़े किसी भी प्रतिकूल प्रभाव की पहचान करने पर होता है।
- उद्देश्य:
- प्रभावकारिताशोधकर्ताओं का लक्ष्य यह निर्धारित करना है कि क्या दवा लक्षित स्थिति वाले रोगियों में वांछित चिकित्सीय प्रभाव पैदा करती है। प्रभावकारिता को नैदानिक परिणामों के माध्यम से मापा जाता है, जैसे लक्षणों या रोग बायोमार्करों में सुधार।
- सुरक्षाचरण 1 के समान, शोधकर्ता सुरक्षा पर निगरानी रखना जारी रखते हैं, लेकिन प्राथमिक लक्ष्य रोग से पीड़ित रोगियों में उत्पन्न होने वाले किसी भी दुष्प्रभाव की पहचान करना है।
- इष्टतम खुराकचरण 2 के दौरान, शोधकर्ता चरण 1 में प्राप्त जानकारी के आधार पर दवा की खुराक को और अधिक परिष्कृत करते हैं।
- अवधिचरण 2 परीक्षण आमतौर पर कई महीनों से लेकर कुछ वर्षों तक चलते हैं। यदि दवा प्रभावकारिता और अनुकूल सुरक्षा प्रोफ़ाइल दिखाती है, तो यह चरण 3 में आगे बढ़ती है।
चरण 3: पुष्टिकरण परीक्षण (प्रभावकारिता और सुरक्षा)
चरण 3 परीक्षण बड़े पैमाने पर किए जाने वाले अध्ययन हैं, जो दवा की प्रभावकारिता की पुष्टि करने, इसके दुष्प्रभावों की निगरानी करने और मौजूदा उपचारों या प्लेसीबो से इसकी तुलना करने के लिए डिज़ाइन किए गए हैं। यह चरण यह निर्धारित करने में महत्वपूर्ण भूमिका निभाता है कि दवा को नियामक अधिकारियों द्वारा उपयोग के लिए अनुमोदित किया जाना चाहिए या नहीं।
- पढ़ाई की सरंचनाचरण 3 परीक्षणों में प्रतिभागियों की संख्या बहुत अधिक होती है, आमतौर पर 1,000 से 3,000 या उससे अधिक। ये परीक्षण अक्सर बहु-केंद्रीय होते हैं, जिसका अर्थ है कि वे कई स्थानों पर और कभी-कभी अंतरराष्ट्रीय स्तर पर भी आयोजित किए जाते हैं।
- उद्देश्य:
- प्रभावकारिताइसका लक्ष्य यह पुष्टि करना है कि दवा मौजूदा उपचारों या प्लेसीबो की तुलना में चिकित्सकीय रूप से महत्वपूर्ण लाभ प्रदान करती है।
- सुरक्षाशोधकर्ता दुष्प्रभावों पर निगरानी रखना जारी रखते हैं, लेकिन बड़े आकार के नमूने से कम आम प्रतिकूल घटनाओं की पहचान करने में मदद मिलती है, जो पहले चरणों में छूट गई होंगी।
- तुलनात्मक प्रभावशीलताचरण 3 परीक्षणों में अक्सर नई दवा की श्रेष्ठता या गैर-हीनता को प्रदर्शित करने के लिए उसकी तुलना मानक उपचारों या प्लेसीबो से की जाती है।
- अवधिचरण 3 के परीक्षण कई वर्षों तक चल सकते हैं क्योंकि इसके लिए व्यापक डेटा संग्रह की आवश्यकता होती है। ये परीक्षण अक्सर दवा विकास प्रक्रिया का सबसे महंगा और समय लेने वाला हिस्सा होते हैं।
- अंतिम परिणाम: यदि चरण 3 परीक्षण सफल होता है, तो दवा प्रायोजक FDA या EMA जैसे विनियामक प्राधिकरणों को नई दवा आवेदन (NDA) या बायोलॉजिक्स लाइसेंस आवेदन (BLA) प्रस्तुत कर सकता है। यदि स्वीकृति मिल जाती है, तो दवा अंतिम चरण में चली जाती है: चरण 4.
FDA दवा समीक्षा
नैदानिक परीक्षणों से किसी औषधि यौगिक की सुरक्षा और प्रभावकारिता के परिणामों की समीक्षा विशेषज्ञों के एक पैनल द्वारा की जाती है, जिसमें चिकित्सक, रसायनज्ञ, सांख्यिकीविद्, सूक्ष्म जीवविज्ञानी और फार्माकोलॉजिस्ट शामिल होते हैं, जब वह चरण 1, चरण 2, चरण 3 और चरण 4 के नैदानिक परीक्षणों से गुजर जाता है।
FDA मूल्यांकन का अनुरोध करने के लिए बायोटेक्नोलॉजी या दवा कंपनी को बायोलॉजिक्स के लिए बायोलॉजिक्स लाइसेंस आवेदन (BLA) या दवाओं के लिए न्यू ड्रग एप्लीकेशन (NDA) दाखिल करना होगा। उसके बाद, FDA को आवेदन को मंजूरी देनी होगी और इसकी खूबियों का आकलन करने के लिए पेशेवरों के एक समूह को नामित करना होगा।
समूह दवा के जोखिम-लाभ विश्लेषण, संभावित दुष्प्रभावों और रोगी के परिणामों को ध्यान में रखते हुए नैदानिक अध्ययन की एक साथ जांच करता है। FDA दवा के निर्माण, विपणन और वितरण को अमेरिका में अधिकृत करता है, अगर इसे इसके इच्छित उपयोग के लिए सुरक्षित और प्रभावी माना जाता है।
FDA पोस्ट-मार्केट सुरक्षा निगरानी
जब किसी दवा को नियामक एजेंसियों द्वारा मंजूरी दे दी जाती है, तो वह विपणन-पश्चात चरण में प्रवेश करती है, जिसे चरण 4 के रूप में भी जाना जाता है। इस चरण में, दवा आम जनता द्वारा उपयोग के लिए उपलब्ध होती है, लेकिन शोधकर्ता इसकी दीर्घकालिक सुरक्षा, प्रभावशीलता और किसी भी दुर्लभ या दीर्घकालिक दुष्प्रभावों की निगरानी करना जारी रखते हैं।
- विपणन के बाद निगरानीचरण 4 में, चल रहे अध्ययन और रोगी रिपोर्ट (जैसे प्रतिकूल घटना रिपोर्टिंग प्रणालियों से) किसी भी दुर्लभ दुष्प्रभाव की पहचान करने में मदद करते हैं, जो पहले के परीक्षणों के दौरान पता नहीं चल पाए थे।
- वास्तविक दुनिया का डेटाशोधकर्ता इस बारे में भी डेटा एकत्र करते हैं कि दवा वास्तविक दुनिया की परिस्थितियों में और विविध आबादी में कैसा प्रदर्शन करती है, जिसका नैदानिक परीक्षणों में पर्याप्त प्रतिनिधित्व नहीं किया गया हो सकता है।
और अधिक जानें: ड्यूचेन का इलाज (सभी शोधों की सूची)
निष्कर्ष: दवा विकास में प्रत्येक चरण का महत्व
नैदानिक दवा विकास का प्रत्येक चरण यह सुनिश्चित करने में महत्वपूर्ण भूमिका निभाता है कि बाजार में पहुंचने से पहले नई दवा सुरक्षित और प्रभावी दोनों हो। चरण 1 से, जहां सुरक्षा प्राथमिक चिंता है, चरण 3 तक, जिसमें बड़ी संख्या में रोगियों में दवा के समग्र लाभ-जोखिम अनुपात का कठोर परीक्षण किया जाता है, और चरण 4, जिसमें बाजार में आने के बाद दीर्घकालिक प्रभावों की निगरानी की जाती है, प्रत्येक चरण इस बात की समझ को बढ़ाता है कि दवा रोगियों पर कैसा प्रभाव डालेगी।
समग्र दवा विकास प्रक्रिया एक जटिल संतुलन कार्य है, क्योंकि दवा कंपनियाँ, विनियामक निकाय और शोधकर्ता संभावित नुकसान को कम करते हुए अभिनव और जीवन-परिवर्तनकारी उपचारों को बाजार में लाने के लिए मिलकर काम करते हैं। दवा विकास में लगाया गया समय, प्रयास और लागत काफी है, लेकिन वे चिकित्सा विज्ञान को आगे बढ़ाने और दुनिया भर में रोगी परिणामों में सुधार करने के लिए आवश्यक हैं।
