Avidity Biosciences ने आज घोषणा की कि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने एक्सॉन 44 स्किपिंग (DMD44) के अनुकूल उत्परिवर्तनों के साथ रहने वाले लोगों में ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के उपचार के लिए डेलपेसिबार्ट ज़ोटाडिरसेन (del-zota) को ब्रेकथ्रू थेरेपी पदनाम प्रदान किया है।
डेल-ज़ोटा का वर्तमान में डीएमडी44 से पीड़ित लोगों के लिए चरण 2 1टीपी72टी ओपन-लेबल एक्सटेंशन (1टीपी72टी-ओएलई™) परीक्षण में मूल्यांकन किया जा रहा है और यह डीएमडी के लिए कंपनी द्वारा विकसित किए जा रहे कई एओसी में से पहला है।
डीएमडी एक दुर्लभ आनुवंशिक स्थिति है, जो डिस्ट्रोफिन प्रोटीन की कमी के कारण मांसपेशियों में प्रगतिशील क्षति और कमजोरी के रूप में प्रकट होती है, जो आमतौर पर बहुत कम उम्र में शुरू होती है। डेल-ज़ोटा को फॉस्फोरोडायमिडेट मॉर्फोलिनो ऑलिगोमर्स (पीएमओ) को कंकाल की मांसपेशियों और हृदय के ऊतकों तक पहुंचाने के लिए डिज़ाइन किया गया है, ताकि विशेष रूप से डिस्ट्रोफिन जीन के एक्सॉन 44 को छोड़ा जा सके और लगभग पूर्ण लंबाई के डिस्ट्रोफिन का उत्पादन संभव हो सके। - और पढ़ें: Avidity Biosciences ने डिस्ट्रोफिन में लगातार, सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण सुधार दिखाते हुए सकारात्मक टॉपलाइन डेल-ज़ोटा डेटा की घोषणा की –
एविडिटी के मुख्य चिकित्सा अधिकारी, एमडी, स्टीव ह्यूजेस ने कहा, "ब्रेकथ्रू थेरेपी का दर्जा, डीएमडी44 के मूल कारण को दूर करने में 1टीपी81टी की महत्वपूर्ण क्षमता के लिए 1टीपी113टी की सराहना और डीएमडी समुदाय के लिए अभिनव उपचार विकल्प लाने की तत्काल आवश्यकता को और रेखांकित करता है।" उन्होंने आगे कहा, "चरण 1/2 1टीपी72टी परीक्षण में डिस्ट्रोफिन सहित कई बायोमार्करों में हमने जो उल्लेखनीय और निरंतर सुधार देखे हैं, उसके साथ, हम डीएमडी44 से पीड़ित लोगों तक 1टीपी81टी को जल्द से जल्द पहुँचाने पर केंद्रित हैं और वर्ष 2025 के अंत तक हमारे नियोजित बीएलए प्रस्तुतीकरण के लिए सही दिशा में आगे बढ़ रहे हैं।"
DMD44 से पीड़ित लोगों के लिए पूर्ण किए गए चरण 1/2 EXPLORE44® परीक्षण में, del-zota ने एक्सॉन स्किपिंग में सांख्यिकीय रूप से उल्लेखनीय वृद्धि, डिस्ट्रोफिन उत्पादन में उल्लेखनीय वृद्धि, क्रिएटिन काइनेज के स्तर में उल्लेखनीय और निरंतर कमी को लगभग सामान्य और लगातार अनुकूल सुरक्षा और सहनशीलता के स्तर तक प्रदर्शित किया। एविडिटी की योजना 2025 की चौथी तिमाही में चल रहे, पूरी तरह से नामांकित चरण 2 EXPLORE44-OLE परीक्षण से मुख्य और कार्यात्मक डेटा प्रस्तुत करने की है।
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कंपनी 2025 के अंत तक नियोजित बीएलए प्रस्तुतीकरण के लिए सही दिशा में अग्रसर है। FDA अनुमोदन के बाद DMD44 में del-zota के संभावित अमेरिकी प्रक्षेपण के लिए एविडिटी की व्यावसायिक तैयारियाँ चल रही हैं। डेल-ज़ोटा का प्रत्याशित प्रक्षेपण, मायोटोनिक डिस्ट्रॉफी टाइप 1 (DM1) में डेल-डेसिरान और फेशियोस्कैपुलोह्यूमरल मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (FSHD) में डेल-ब्रेक्स के लिए एविडिटी के अतिरिक्त न्यूरोमस्कुलर कार्यक्रमों के संभावित क्रमिक प्रक्षेपणों की नींव रखता है।
ब्रेकथ्रू थेरेपी पदनाम एक ऐसी प्रक्रिया है, जो किसी गंभीर स्थिति के उपचार के लिए बनाई गई दवाओं के विकास और समीक्षा में तेजी लाने के लिए बनाई गई है, तथा प्रारंभिक नैदानिक साक्ष्य यह संकेत देते हैं कि दवा, नैदानिक रूप से महत्वपूर्ण समापन बिंदु पर उपलब्ध चिकित्सा की तुलना में पर्याप्त सुधार प्रदर्शित कर सकती है।
ब्रेकथ्रू थेरेपी पदनाम प्राप्त करने के अलावा, del-zota को पहले FDA और यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी (EMA) द्वारा अनाथ पदनाम और DMD44 के उपचार के लिए FDA द्वारा दुर्लभ बाल रोग और फास्ट ट्रैक पदनाम प्रदान किया गया है।
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