आज, Dyne Therapeutics, एक क्लिनिकल-स्टेज कंपनी जो आनुवंशिक रूप से प्रेरित न्यूरोमस्कुलर रोगों वाले व्यक्तियों के लिए जीवन-परिवर्तनकारी उपचार विकसित करने के लिए समर्पित है, ने घोषणा की कि DYNE-251 को डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के उपचार के लिए यूरोपीय आयोग (EC) द्वारा एक अनाथ दवा के रूप में नामित किया गया है। DYNE-251 का परीक्षण DMD रोगियों में किया जा रहा है जो चरण 1/2 DELIVER वैश्विक नैदानिक अध्ययन में एक्सॉन 51 स्किपिंग के लिए अतिसंवेदनशील हैं। (एक्सॉन 51 स्किपिंग थेरेपी)
विषयसूची
DYNE-251 का चरण 1/2 परीक्षण
मार्च में 2025 मस्कुलर डिस्ट्रॉफी एसोसिएशन (MDA) क्लिनिकल और वैज्ञानिक सम्मेलन में, DYNE-251 के चल रहे DELIVER अध्ययन से दीर्घकालिक नैदानिक डेटा प्रस्तुत किए गए। इन आंकड़ों ने चुनी गई पंजीकरण खुराक पर एक अद्वितीय और निरंतर कार्यात्मक सुधार दिखाया। स्ट्राइड वेलोसिटी 95वां सेंटाइल (SV95C), यूरोप में DMD नैदानिक अध्ययनों के लिए प्राथमिक समापन बिंदु के रूप में मान्यता प्राप्त एक उद्देश्यपूर्ण डिजिटल परिणाम, DELIVER परीक्षण में उपयोग किए जाने वाले कार्यात्मक आकलन में से एक है। (और पढ़ें: DYNE-251 का चरण 1/2 डिलीवर परीक्षण)
अनाथ दवा क्या है?
यूरोपीय संघ (ईयू) में 10,000 लोगों में से पांच से कम लोगों को प्रभावित करने वाली दुर्लभ, जानलेवा या दीर्घकालिक रूप से दुर्बल करने वाली बीमारियों या स्थितियों के उपचार, निदान या रोकथाम के लिए बनाई गई दवाओं और जैविक उत्पादों को ईसी अनाथ दवा का दर्जा देता है। अनाथ पदनाम कंपनियों को कुछ लाभ प्रदान करता है, जिसमें कम विनियामक शुल्क, नैदानिक प्रोटोकॉल सहायता, अनुसंधान अनुदान और स्वीकृत होने पर ईयू में 10 साल तक के बाजार की विशिष्टता की संभावना शामिल है। DYNE-251 को मार्च 2023 में यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) अनाथ दवा और दुर्लभ बाल रोग का दर्जा भी दिया गया था।
DELIVER परीक्षण के लिए प्रमुख मील के पत्थर
- डायन ने डीएमडी के रोगियों में 1टीपी61टी के लिए वैश्विक स्तर पर त्वरित अनुमोदन के मार्ग पर काम जारी रखा है, जो एक्सॉन 51 स्किपिंग के लिए उत्तरदायी हैं।
- डायन ने DELIVER परीक्षण के भाग के रूप में 32 रोगियों के पंजीकरण विस्तार समूह को पूरी तरह से नामांकित किया है। इस समूह से डेटा 2025 के अंत तक प्राप्त करने की योजना है।
- डायन को उम्मीद है कि वह 2026 की शुरुआत में अमेरिकी त्वरित अनुमोदन के लिए बायोलॉजिक्स लाइसेंस आवेदन (बीएलए) दाखिल करेंगे।
DYNE-251 के बारे में
DYNE-251 एक जांचात्मक चिकित्सीय दवा है जिसका मूल्यांकन चरण 1/2 वैश्विक DELIVER नैदानिक परीक्षण में DMD के साथ रहने वाले लोगों के लिए किया जा रहा है जो एक्सॉन 51 स्किपिंग के लिए उत्तरदायी हैं।
DYNE-251 को एक्सॉन 51 स्किपिंग के लिए उत्तरदायी डीएमडी उत्परिवर्तन के उपचार के लिए अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन द्वारा फास्ट ट्रैक, अनाथ दवा और दुर्लभ बाल रोग पदनाम दिया गया है।
