Belief BioMed (BBM), एक अभिनव जैव प्रौद्योगिकी कंपनी जो अत्याधुनिक जीन थेरेपी विकसित करने पर केंद्रित है, ने आज घोषणा की कि उसे BBM-D101 के लिए एक जांच नई दवा (IND) आवेदन के लिए राष्ट्रीय चिकित्सा उत्पाद प्रशासन (NMPA) की मंजूरी मिल गई है, जो कंपनी की ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) जीन थेरेपी उम्मीदवार है। अब तक, BBM-D101 के लिए IND को NMPA और अमेरिका के खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) दोनों द्वारा अनुमोदित किया गया है।
Belief BioMed के सह-संस्थापक, अध्यक्ष और मुख्य विज्ञान अधिकारी डॉ. ज़ियाओ ज़ियाओ ने कहा, "हमें BBM-D101 के लिए NMPA की IND मंजूरी की खुशखबरी साझा करते हुए खुशी हो रही है। हम NMPA की IND की समीक्षा की सराहना करते हैं और क्लिनिकल परीक्षण करने के लिए एजेंसी के साथ मिलकर काम करना जारी रखने के लिए तत्पर हैं। इससे पहले, इसे FDA द्वारा IND मंजूरी मिल चुकी है। हम जल्द से जल्द DMD रोगियों के लिए नए उपचार विकल्प लाने के लिए नैदानिक अनुसंधान की प्रगति में तेजी लाएंगे।"
यह क्लिनिकल ट्रायल एक ओपन लेबल और सिंगल-डोज़ क्लिनिकल स्टडी है, जिसे 4-9 वर्ष की आयु के DMD रोगियों में एकल अंतःशिरा जलसेक की सुरक्षा और प्रभावकारिता का मूल्यांकन करने के लिए डिज़ाइन किया गया था। इंजीनियर्ड कैप्सिड के कारण, BBM-D101 में मांसपेशियों के ऊतकों को ट्रांसड्यूस करने की उच्च दक्षता है। इसलिए, प्रस्तावित क्लिनिकल खुराक स्वीकृत समान एडेनो-एसोसिएटेड वायरस (AAV) जीन थेरेपी उत्पादों की तुलना में कम है, और BBM-D101 में अच्छी सुरक्षा होने की उम्मीद है।
बीबीएम-डी101 जीन थेरेपी क्या है?
BBM-D101 एक AAV-आधारित जीन थेरेपी है, जिसके स्वतंत्र बौद्धिक संपदा अधिकार BBM के स्वामित्व में हैं। इंजीनियर्ड AAV वेक्टर पर आधारित, इसे पूरे शरीर की मांसपेशियों में अनुकूलित जीन पहुंचाने के लिए एकल अंतःशिरा रूप से प्रशासित किया जाता है, जिससे DMD का “एक खुराक, दीर्घकालिक प्रभाव” उपचार प्राप्त होता है।
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आईएनडी क्लीयरेंस का मतलब क्या है?
जांचात्मक नई औषधि आवेदन (आईएनडी) खाद्य एवं औषधि प्रशासन (1टीपी80टी) से मनुष्यों को जांचात्मक औषधि या जैविक उत्पाद देने के लिए प्राधिकरण का अनुरोध है। (और पढ़ें: आईएनडी क्लीयरेंस का अर्थ)
